赵春华：重大疾病治疗的干细胞药物品种临床试验研究及其制药工艺标准化研发
赵春华，中国医学科学院北京协和医学院教授，博士生导师，“***”特聘教授、国 家杰青获得者。
多组织器官病理损伤或功能障碍一直是人类健康面临的主要危害，传统治疗方法包括外科重建和药物治疗等效果有限。干细胞研究是未来解决之一难题最有希望手段，在未来国家科技战略转型、地方高新科技产业升级中起到关键性推动和示范作用。
课题以重大疾病为导向，建立创新干细胞药物技术开发和评估标准体系； 开展多个干细胞治疗药物品种临床前和安全性、有效性临床试验研究。课题由中国医学科学院基础医学研究所主持研发，联合了北京协和医院、阜外心血管病医院、上海儿童医院、华西医院、天津医科大学总医院、苏州大学附属第一医院等国内多家医院和多家从事干细胞技术研发与产业化企业进行攻关。
本课题的主要研究目标是开展针对心肌梗死、重症肌无力等重大疾病的干细胞新药品种的临床试验，建立支撑临床应用产品开发的关键技术，通过建立骨髓、脂肪、经血等不同来源的成体干细胞快速筛选、分离培养、扩增、冻存复苏、体外诱导分化、细胞特征鉴定、细胞生物学效力评估等新药研制开发必须满足的体外操作关键工艺技术及质量标准，并在国家指定的临床研究基地开展干细胞治疗新药品种临床试验研究，最终建成干细胞药物、技术标准、临床应用等多平台集成的系统创新体系。
“细胞药物开发与申报合规要点研讨” 空中讲坛
近年来，细胞治疗产品正成为国内外当下和未来极具前景的新型治疗药物之一。与传统的药物相比，细胞治疗药物在早期开发阶段就应重点关注原材料和原料药的选择和控制。因为细胞治疗药物原材料来自于健康志愿者或者病人自身的细胞，这些细胞样本是高度个性化的，同时在生产过程中，对 细胞增殖分化有重要作用的细胞因子（如 IL-15、IL-7 以及 IL-21 等）关键原材料的选择，以及多环节的风险把控，都增加了细胞治疗药物 CMC 开发及生产控制的难度。因此，选取安全的、符合规范的关键原材料，对后续的药物开发和申报上市至关重要。 基于此，生物谷特联合北京同立海源生物科技有限公司共同筹办《细胞药物开发与申报合规要点研讨》空中讲坛，共聚细胞治疗药物行业资深专家，针对关键原料选择与控制，采用基本原理讲解、案例分析和互动答疑等方式，围绕行业政策标准进行深入探讨，共促细胞治疗药物行业发展。
