基因疗法
APDS
leniolisib
2型炎症
活化的肌醇磷脂3-激酶δ综合征
Dupixent
原发性免疫缺陷病
芬氟拉明
Fintepla
PI3Kδ抑制剂
度伐利尤单抗
结节性痒疹
多西环素
D-PLEX100
PolyPid
手术部位感染
gavocabtagene autoleucel
gavo-cel
实体瘤
T细胞疗法
间皮素
Dravet综合征
利扎曲普坦
渐冻症
AMX0035
Relyvrio
COVID-19
肌萎缩侧索硬化症
ALS
A型血友病
valrox
Roctavian
新冠肺炎
ensitrelvir
偏头痛
AXS-07
急性治疗
MoSEIC美洛昔康
SRP-9001
DMD
S-217622
3CL蛋白酶抑制剂
杜氏肌营养不良
癫痫
首个A型血友病基因疗法！BioMarin在美国重新提交Roctavian(valrox)上市申请!
Roctavian(valrox)已率先获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。
“渐冻症”新药！美国FDA批准Relyvrio（PB-TURSO)：显著降低死亡风险!
Relyvrio是一种复方制剂，由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成，旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。
新冠口服药！盐野义ensitrelvir治疗轻中度COVID-19三期临床成功：快速消除5种主要症状!
ensitrelvir是一种3CL蛋白酶抑制剂，与安慰剂相比，可快速消除新冠肺炎5种主要症状，降低病毒滴度。
首个杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法！罗氏/Sarepta在美国提交SRP-9001上市申请!
SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。
偏头痛急性治疗新药！新型口服多机制药物AXS-07计划重新提交上市申请：快速有效持久缓解偏头痛!
AXS-07具有独特的双重作用机制，开发用于偏头痛急性治疗。
罕见儿童癫痫新药！Fintepla(芬氟拉明口服液)在日本获批：治疗≥2岁Dravet综合征患者！
在3期研究中，Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。
罕见原发性免疫缺陷新药！口服选择性PI3Kδ抑制剂leniolisib在美国进入优先审查！
leniolisib有潜力为活化的肌醇磷脂3-激酶δ综合征（APDS，一种原发性免疫缺陷）治疗带来一款疾病修正靶向疗法。
首个结节性痒疹药物！美国FDA批准Dupixent(度伐利尤单抗)：显著减轻瘙痒、清除皮损!
Dupixent是第一种也是唯一一种获批专门用于治疗结节性痒疹的药物。3期项目数据显示：Dupixent显著改善了疾病症状和体征，包括减少了瘙痒和皮肤病变。
新型工程化T细胞疗法！gavo-cel治疗间皮素阳性实体瘤：93%的患者经历肿瘤消退，疾病控制率77%!
gavo-cel是一种新型TRuC（T细胞受体融合构建体）细胞疗法，是第一种被证实临床疗效和耐受性的抗间皮素（mesothelin）细胞疗法。
有效预防手术部位感染！D-PLEX100(聚合物脂质包埋多西环素)3期临床：将腹部手术后切点感染和死亡降低54%!
抗感染药物领域的突破性药物资格（BTD）相当罕见，这突显了D-PLEX100的强劲疗效和治疗潜力。