RNAi药物专区【5】

重磅消息！全球首款RNAi药物patisiran今年8月初将上市，来自赛诺菲/Alnylam

2018年7月5日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布，RNAi药物patisiran治疗遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性的III期临床研究APOLLO已发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）。在该项研究中，patisiran取得了极佳的结果，达到了研究的主要终点和所有次要终点。结果显示，在hATTR淀粉样变性患者中

2018-07-05

罕见病新药速递！Alnylam公司RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿（PH1）大幅降低尿草酸水平

2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊，该公司与赛诺菲合作开发的一款RNAi药物patisiran目前正在接受美国FDA的优先审查和欧盟EMA的加速审查，该药用于遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性的治疗。FDA预计将在今年8月11日做出最终审查决定，如果获批，patisiran将成为RNAi现象被发现整整20年以来上市的

2018-06-10

美国FDA授予RNAi药物ALN-TTRsc02孤儿药资格，治疗ATTR淀粉样变性

2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊，近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性RNAi药物ALN-TTRsc02治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性的孤儿药资格。在欧洲，EMA于今年4月也授予了该药治疗上述疾病的孤儿药资格。Alnylam公司计划在今年晚些时候启动III期临床项目，ALN-TTRsc02有望

2018-06-10

RNAi药物有望靶向中枢神经系统疾病

总部位于波士顿的Alnylam Pharmaceuticals是一家致力于推进RNA干扰（RNAi）疗法的生物医药公司。近日，该公司报告了使用RNAi疗法治疗中枢神经系统（CNS）疾病的临床前研究结果，该积极结果支持将RNAi疗法推进到临床试验阶段。Alnylam公司表示，在大鼠中进行的研究已能将新型小干扰RNA（siRNA）结合物成功递送至中枢神经系统中。单次鞘内注射（i

2018-05-11

首款RNAi药物patisiran治疗hATTR淀粉样变性显著改善心脏结构和功能

2018年03月30日/生物谷BIOON/--RNAi疗法开发领域的领军企业Alnylam制药公司近日在日本熊本举行的第16届淀粉样变性国际研讨会（ISA）上公布了RNAi药物patisiran治疗遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性的III期临床研究APOLLO的新数据。此次会上公布的是心脏亚群结果：APOLLO研究中有56%（n=126）受试者被纳入了预定义的心脏亚群。数据显示，与安慰剂相比

2018-03-30

赛诺菲和Alnylam向EMA提交全球首个RNAi药物上市申请

12月18日，赛诺菲旗下专业化业务单元Sanofi Genzyme与美国RNAi（RNA干扰）药物领先开发商Alnylam Pharmaceuticals表示，双方已经向欧盟EMA提交了patisiran的上市许可申请（MAA）。patisiran是一款靶向运甲状腺素蛋白（TTR）的用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR amyloidosis）成人患者的RNAi疗法。Pa

2017-12-19

首款RNAi药物patisiran有望近期上市

今天美国生物技术公司Alnylam宣布其RNAi药物patisiran在一个家族性淀粉样多发性神经病变（FAP）三期临床达到一级、二级终点，这是RNAi药物首次在三期临床达到主要临床终点。这个名为Apollo的试验招募225名患者，使用18个月一级终点mNIS+7和二级终点NorfolkQoL都显着下降，显示该药物不仅减缓疾病恶化，还可能在逆转疾病。用药组和安慰剂组退出率分别为7.4和

2017-09-21

重磅！遗传性hATTR淀粉样变性的RNAi药物完成III期试验！

2017年9月21日讯 /生物谷BIOON/ --昨日，ALNY(Alnylam Pharmaceuticals, Inc)制药公司和赛诺菲共同宣布，治疗遗传性hATTR淀粉样变性RNAi（RNA干扰）药物patisiran到达主要有效终点以及所有次要终点，圆满完成名为APOLLO的临床III期试验。遗传性hATTR淀粉样变性是由TTR基因突变导致的一种可遗传的退行性致命疾病。TTR蛋白主要在肝脏

2017-09-21