siRNA
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病
vutrisiran
RNAi疗法
hATTR-PN
Amvuttra
Lp(a)
载脂蛋白(a)
olpasiran
降脂
ATTR-PN
eplontersen
低密度脂蛋白胆固醇
LDL-C
inclisiran
PCSK9
肌萎缩侧索硬化症
反义寡核苷酸
反义药物
tofersen
SOD1基因突变
转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病
首款 RNA 编辑疗法即将投入临床
Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请，该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准，该公司计划在今年年底开始为首批患者投药，并在2024年获得数据。
Molecular Therapy: Nucleic Acids！PPMO介导的外显子跳跃是恢复肌营养不良蛋白的有前景的治疗策略
杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重的进行性肌肉萎缩疾病，由于X染色体DMD基因突变导致dystrophin表达丧失，全球约1：5,000活男婴受到影响。
一年皮下注射2次！siRNA降胆固醇药物Leqvio：治疗4年，显著持久降低LDL-C!
Leqvio是全球批准的第一个降胆固醇siRNA药物。
SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)靶向新药！反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!
SOD1基因突变型ALS（SOD1-ALS）约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸，与SOD1 mRNA结合，使其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。
小核酸药物: 气管内注射LNA修饰的反义寡核苷酸诱导小鼠肺成纤维细胞基因沉默
反义寡核苷酸(ASO)治疗药物通常长度为16-20个核苷酸，由化学修饰的核苷酸组成，位于DNA中央部分的两侧，主要通过硫代磷酸连接。
小核酸药物: 安全高效沉默胎盘sFlt1的siRNA化学优化
子痫前期(PE)影响全世界高达10%的人类怀孕，是孕产妇和胎儿死亡和发病率的主要原因。患有PE的妇女在怀孕20周后患上高血压，通常伴有蛋白尿。
转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药！阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。在3期试验中，eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平，延缓了神经病变进展。
罕见病RNAi疗法！美国FDA批准Amvuttra：治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!
Amvuttra每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
siRNA降脂疗法！安进olpasiran 2期临床：12周皮下注射一次，Lp(a)显著降低90%以上!
olpasiran是一种小干扰RNA（siRNA），旨在降低体内载脂蛋白(a)的生成，这是Lp(a)的关键成分，与心血管事件的风险增加相关。
新洞察！苯丙酮尿症mRNA替代疗法的研究进展
这种疗法有可能消除对限制饮食的依赖，这可能通过恢复PKU患者的Phe代谢，降低血浆中有毒的Phe水平，从而降低任何不良事件的风险，从而对PKU患者的生活产生有益的影响。