非小细胞肺癌
NSCLC
武田
辉瑞
罗氏
Immunicum AB
家族性进行性肝内胆汁淤积症
胆汁淤积症
DC
ilixadencel
回肠胆汁酸转运体抑制剂
被动疫苗
新型冠状病毒
Albireo
IBATi
PFIC
odevixibat
免疫触发剂
树突状细胞
法尼基化
早衰蛋白
ALK
Alunbrig
Xalkori
早衰症
Zokinvy
抗体鸡尾酒
软组织肉瘤
Eiger
lonafarnib
同种异体
囊性纤维化
pralsetinib
Blueprint
RET抑制剂
基石药业
GBT
mobocertinib
HER2
somatrogon
OPKO
生长激素缺乏症
20号外显子插入突变
EGFR
Oxbryta
SCD
Vertex
Trikafta
GHD
COVID-19
REGEN-COV
Symdeko
Kalydeco
voxelotor
血红蛋白聚合
镰状细胞病
CF
再生元
儿童生长激素缺乏症(GHD)新药！辉瑞每周一次长效人生长激素somatrogon在日本递交上市申请!
somatrogon具有延长的半衰期，可显著降低治疗负担。
肺癌新药！武田EGFR抑制剂mobocertinib治疗EGFR外显子20插入突变肺癌(NSCLC)：总缓解率35%!
在中国和美国，mobocertinib均被授予了突破性药物资格。
肺癌新药！基石药业普拉替尼(pralsetinib)治疗RET融合阳性晚期肺癌中国患者：总缓解率57%!
pralsetinib已获美国FDA批准，是一种强效RET抑制剂，具有“不限癌种”潜力。
镰状细胞病(SCD)新药！首个治疗疾病根源的药物Oxbryta(voxelotor)欧盟进入审查，美国已上市!
Oxbryta是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物，这是导致SCD红细胞镰状化和破坏的根本病因。
囊性纤维化(CF)新药！Vertex三联疗法Trikafta获美国FDA优先审查，扩大适用人群(6-11岁)!
Vertex的目标是：让全部的CF患者有药可用。
新冠疫情：1亿例！罗氏/再生元抗体鸡尾酒REGEN-COV2高危人群被动免疫：有症状感染预防率100%！
与安慰剂相比，REGEN-COV没有发生有症状感染，仅发生了少数无症状感染、且病毒排出水平和持续时间均显著降低。
胆汁淤积症突破性药物！强效回肠胆汁酸转运体抑制剂odevixibat获美国FDA优先审查！
odevixibat将成为第一个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的药物。
新型细胞疗法！美国FDA授予同种异体活化树突细胞ilixadencel孤儿药资格，治疗软组织肉瘤(STS)!
ilixadencel是一种通用型免疫触发剂，可产生大量强有力的免疫刺激因子。
全球首个早衰症药物！首创法尼基转移酶抑制剂Zokinvy在美国上市：寿命平均延长2.5年!
Zokinvy是一种首创药物，可阻断早衰蛋白的法尼基化。
ALK阳性肺癌新药！武田新一代ALK抑制剂Alunbrig获日本批准：疗效显著优于辉瑞Xalkori!
Alunbrig用于一线和二线治疗不可切除性、晚期或复发性ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。