我国科学家揭示CAR-T细胞触发细胞因子释放综合征机制
2020年1月20日讯/生物谷BIOON/---尽管用经过基因改造后表达嵌合抗原受体（CAR）的T细胞（CAR-T细胞）治疗B细胞恶性肿瘤的临床应用取得了成功，但是细胞因子释放综合征（CRS）却阻碍了这种疗法在患者中的疗效。众所周知，CRS是由急性炎症反应触发的，其特征是发烧、低血压和与血清细胞因子升高有关的呼吸功能不全。尽管人们已报道在经过CAR-T细胞治
GSK公司Nucala治疗高嗜酸性粒细胞综合征(HES)III期临床成功，首个减少HES耀斑药物！
2019年11月15日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头葛兰素史克（GSK）近日公布了评估抗炎药Nucala（mepolizumab，美泊利单抗）治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）患者的关键III期临床研究（NCT02836496）的阳性结果。根据该结果，Nucala是首个被证明在这种罕见疾病中可减少耀斑（症状恶化或嗜酸性粒细胞水平超过阈值需要升级治疗）的治疗药物，数据支持了HES适应症的
Science子刊：驯服细胞因子怪兽！揭示T细胞激活疗法中毒性细胞因子释放机制
2019年9月22日讯/生物谷BIOON/---经基因改造后结合癌细胞抗原并激活T细胞杀死癌细胞的双特异性抗体显示出临床前景。不幸的是，由于不受控制的免疫激活和细胞因子释放，它们也可能引起严重的毒副作用。无论采用哪种方式，T细胞激活疗法通常都会伴随全身性细胞因子释放，这可能会进展为致命性的细胞因子释放综合征（CRS），即细胞因子风暴。鉴于在机制上对T细胞激活和全身性细胞因子释放之间的关系的不完全理
靶向口服疗法dexpramipexole获孤儿药资格，治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）
2019年04月27日/生物谷BIOON/--Knopp Biosciences是一家私营的药物发现和开发公司，专注于为高度未满足需求的炎症和神经疾病提供突破性疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予口服候选药物dexpramipexole治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）的孤儿药资格（ODD），这是一种罕见的疾病，治疗选择非常有限。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，
阿斯利康Fasenra治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）II期展现强劲疗效
2019年4月08日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，评估新型抗炎药Fasenra（benralizumab）治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）的II期临床研究已发表于《新英格兰医学杂志》。研究结果显示，Fasenra治疗使患者嗜中性粒细胞几乎完全耗尽。在美国，FDA在今年2月授予Fasenra治疗HES的孤儿药资格。该研究由美国国立卫生研究院（
研究建立人干细胞蛋白精确调控系统并有效模拟复杂神经系统疾病FOXG1综合征
蛋白剂量水平将直接影响细胞命运决定和疾病发生。同一基因，如FOXG1，由于突变类型不同，会导致蛋白剂量差异，从而诱发多样化的症状。由于传统的敲除、敲降策略都难以精确调控蛋白表达水平，FOXG1综合征等类似蛋白剂量差异诱发疾病的研究进展缓慢。人类多能干细胞（hPSCs）分化可模拟人类早期发育和相关疾病。为了在hPSCs及其分化细胞中精确调控蛋白剂量，通过利用CRISPR/Cas9在hPS
阿斯利康Fasenra获美国FDA孤儿药资格，治疗高嗜酸性粒细胞综合征(HES)
2019年02月12日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予新型抗炎药Fasenra（benralizumab）治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）的孤儿药资格（ODD）。2018年11月，FDA还授予了Fasenra治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）的ODD。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病
干细胞治疗急性呼吸窘迫综合征：减少死亡和重症监护时间
1月23日，Athersys公司公布了静脉注射旗下干细胞疗法MultiStem治疗急性呼吸窘迫综合征（ARDS）探索性临床研究的结果。研究结果证实了MultiStem治疗的耐受性和安全性。更重要的是，相对于接受安慰剂的患者而言，在诊断后的第一个月，MultiStem治疗显示了死亡率更低、无呼吸机和无重症监护病房（ICU）天数更多。此外，对最初生物标志物数据的分析，反映了MultiSte
究揭示发热伴血小板减少综合征病毒入侵细胞的精细动态过程
发热伴血小板减少综合征病毒(SFTSV)是近年来在我国发现的蜱传、高致病性的新型布尼亚病毒，其病死率高达30%。目前，关于SFTSV的感染和致病机制尚不清楚，也缺乏有效的疫苗和药物对相关疾病进行防控和治疗。入侵是病毒感染的第一关键步骤，也是很多抗病毒药物设计的靶点。目前对于布尼亚病毒的入侵缺乏深入研究。来自华中科技大学和中国科学院武汉病毒研究所的联合研究团队通过基于量子点标记的单粒子示
Nature：汉坦病毒肺综合征死亡率高达40%！新研究鉴定出汉坦病毒入侵宿主细胞所需的受体
2018年11月25日/生物谷BIOON/---汉坦病毒（hantavirus）引起严重的有时是致命性的呼吸道感染，但是它们如何感染肺细胞一直是个谜。在一项新的研究中，来自美国、荷兰、德国、加拿大、法国、智利和奥地利的研究人员报道汉坦病毒通过让一种称为原钙黏蛋白-1（protocadherin-1, PCDH1）的细胞表面受体暴露出来而侵入肺细胞中。剔除肺细胞上的这种受体让实验动物高度抵抗汉坦病毒