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Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗

本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE,实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率

2023-12-19

Science:新方法重新暴露癌症抗原以增强肿瘤免疫疗法

肿瘤组织中含有大量垂死细胞,它们会脱落含有肿瘤抗原的小囊泡。称为树突细胞的免疫细胞会摄取这些囊泡,处理抗原,并在其表面呈递抗原碎片,从而教会T细胞识别和攻击这些抗原。

2024-02-23

清华大学刘俊杰为基因编辑做减法,无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具

该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制,其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似,使用可重编程的单链RNA进行DNA识别,并通过水解来切割DNA。

2024-02-05

Nature Medicine:双靶点CAR-T疗法,治疗致命脑肿瘤

人体临床试验数据证明了双靶点CAR-T细胞疗法——CART-EGFR-IL13Rα2在复发性胶质母细胞瘤患者中的初步安全性和生物活性,还检测到了令人鼓舞的早期疗效信号。

2024-03-20

mRNA疗法挽救p53功能,抑制卵巢癌肿瘤生长

研究表明,使用mRNA在体内表达p53蛋白有望成为高级别浆液性卵巢癌(HGSOC)的潜在治疗策略,也为p53功能的分子机制及其在卵巢癌治疗中的相关性提供了有价值的见解。

2024-01-27

研究揭示人类基因组中的“年轻化”基因

随着人口老龄化的到来,衰老相关疾病的高发正成为健康挑战。延缓衰老以及增强衰老组织活力和功能维持,进而促进老年健康是亟待解决的科学难题。细胞衰老(cellular senescence)是器官衰老乃至机

2023-10-14

Nature:利用6156个人类基因组序列成功构建出人类基因组约束图谱

每个人的基因组都有数百万个基因变异,但大多数变异几乎没有影响,这使得临床医生很难根据基因差异进行医学诊断。

2023-12-28

Nat Biomed Eng | 苏州大学刘庄/彭睿/广西医科大学赵永祥:革新抗癌疗法——矿化细菌成为强大的局部免疫疗法新星

该研究开发了一种基于细菌的免疫治疗方法,即溶瘤矿化细菌,通过矿化纳米结构MnO2在灭活细菌表面的生长。所获得的矿化细菌可以作为潜在的免疫刺激剂,在给药到肿瘤后,可以有效地依次激活先天免疫和适应性免疫。

2024-04-01

Nat Commun:放疗与免疫疗法的组合性疗法或能有效抵御乳腺癌“冷”肿瘤

来自威尔康奈尔医学院等机构的科学家们通过研究发现,将放射疗法与另外两种类型免疫疗法(一种能增强T细胞的功能,另一种则能增强树突状细胞的功能)结合后或能控制三阴性乳腺癌临床前模型机体中的肿瘤进展。

2023-10-11

Nature子刊:胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA,用于体内基因治疗

该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性,而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。

2024-02-04