辉大基因首款眼科基因治疗药物HG004获美国FDA儿科罕见病资格认定
FDA授予RPDD以鼓励开发影响在美国人数少于20万,年龄在18岁或以下的儿童,严重或危及生命的疾病的新疗法。RPDD计划允许获得批准的发起人有资格获得优先审查券(PRV)
2023-08-08
阿尔茨海默病新药获FDA完全批准
此次FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会主席、亚利桑那大学 Robert Alexander 教授表示,从临床试验结果来看,lecanemab是有副作用的,但何种副作用是可监控的,而且其给患者带来的
2023-07-10
出现7起副作用事件,Apellis股价大跌超50%,FDA首次批准的眼疾药物面临安全性质疑
据了解,Apellis 进行的一项非正式调查表明,未来针对 Syfovre 药物的使用情况可能会发生变化。具体而言,在接受调查的 41 名视网膜专家中,有三分之一的人表示,在获得更多信息之前,他们将停
2023-08-03
患者年出血率降低71%,辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理
近日,辉瑞公司(NYSE: PFE)宣布,FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请(BLA),审查的最终日期是 2
2023-06-30
里程碑时刻:FDA受理首个CRISPR基因编辑疗法上市申请
CRISPR Therapeutics的创始人是2020年凭借CRISPR基因编辑获得诺贝尔化学奖的Emmanulle Charpentier。
2023-06-12
FDA拒绝批准新型HER2 ADC上市
5月15日,Byondis宣布收到FDA就SYD985用于治疗HER2阳性乳腺癌的生物制品许可申请(BLA)发出的完整回复函(CRL)。FDA在CRL中表示,需要更多的信息来支持审批决定
2023-05-17
阿伐替尼新适应症获FDA批准
5月22日,Blueprint Medicines宣布,阿伐替尼(avapritinib)新适应症获FDA批准,用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症(ISM)。
2023-05-26
利那洛肽新适应症获FDA批准
6月12日,Ironwood Pharmaceuticals宣布,FDA已批准Linzess(linaclotide,利那洛肽)新适应症的上市申请,用于治疗6~17岁儿童功能性便秘(FC)。
2023-06-14