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Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病

本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。

2024-07-16

胶质母细胞瘤是最具破坏性的癌症之一，中位生存期约为15个月。目前的治疗标准包括手术、放疗和一些化疗组合。

2024-05-19

人体临床试验数据证明了双靶点CAR-T细胞疗法——CART-EGFR-IL13Rα2在复发性胶质母细胞瘤患者中的初步安全性和生物活性，还检测到了令人鼓舞的早期疗效信号。

2024-03-20

Notch-RBPJ信号被视为巨噬细胞命运的“钥匙”，而如何巧妙地运用这把钥匙去开启通向健康的“大门”，将成为未来治疗MASLD的崭新方向。

2024-10-05

这项工作的重点是利用拉曼光谱来鉴别从烧伤患者血浆中分离的ev中的脓毒症标志物，本研究结果为宿主生物体液中细菌ev的光谱研究的未来临床应用建立了一个快速、敏感的工作流程。

2024-09-29

研究者们基于对GLUT10胞内结构域和乳酸结合部位（IR6）的分析，设计出了可竞争性结合GLUT10的模拟肽PG10.3，从而成功阻断了乳酸对GLUT10功能的干扰，恢复了CD8+T细胞的战斗力。

2024-09-05

胶质母细胞瘤是一种侵袭性、治疗抵抗性的脑肿瘤，预后很差。患者确诊后的平均生存期估计为15个月，平均五年生存率不到7%。

2024-01-23

这项临床试验的结果提供了一个概念证明，值得进一步探索靶向CD70的CAR-T细胞疗法在ccRCC和其他CD70阳性癌症中的应用。

2024-04-25

这项研究鉴定出了拟素化通路作为神经元年龄相关调节因子，并且在构建基于hPSC的AD疾病模型时，可用于诱导神经元衰老，增强AD表型，不仅为AD提供了新的潜在治疗靶点，也对疾病的体外建模具有重要意义。

2024-07-07

研究人员通过联合研究开发了新型ReapTEC技术，旨在探索双向T细胞增强子与免疫疾病之间的联系。

2024-07-16