Rocket Pharma与REGENXBIO联手开发致命遗传病创新基因疗法
今日，美国行业领先的多平台基因疗法公司Rocket Pharma宣布与REGENXBIO达成了一项全球独家许可协议。Rocket将拥有使用REGENXBIO的专有NAV？技术平台的AAV9（腺相关病毒9）载体的权利，去研发和推广Danon病的基因疗法。Rocket公司同时拥有选择其它两种未公开的AAV载体治疗Danon病的的独家权力。REGENXBIO的NAV技术平台，是一种独有的AA
基因疗法治疗大便失禁！安斯泰来与Juventas达成全球战略合作
2018年11月27日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企安斯泰来（Astellas）近日宣布与Juventas Therapeutics公司就后者开发的基因疗法JVS-100达成了一项独家全球（不包括中国）选择和授权协议。JVS-100是一种非病毒性基因疗法，可表达基质细胞衍生因子-1（SDF-1），SDF-1是一种天然存在的信号蛋白，可激活内源性组织修复信号传导通路。此次协议，将授予安斯泰来
AbbVie公布泛基因型丙肝疗法数据
近日，在美国肝病研究学会（AASLD）组织的The LiverMeeting？2018上， AbbVie公司宣布了关于其泛基因型慢性丙型肝炎病毒（HCV）疗法Mavyret（glecaprevir/pibrentasvir）的新数据。来自3b期临床试验EXPEDITION-8的结果显示，对于初次接受治疗的代偿期肝硬化患者，采取8周Mavyret治疗后，基因型（GT）为1、2
基因泰克的研发新嗅觉：开发改良双特异TCR疗法
11月19日，致力于提供具有改变严重疾病患者生活质量的全球首创疗法的英国生物科技公司Immunocore表示，公司已与基因泰克公司达成了一项新的研发合作协议，双方将对Immunocore的候选药物IMC-C103C进行共同开发。该候选药物是一款靶向肿瘤表达的MAGE-A4蛋白的ImmTAC？分子。根据协议条款，Immunocore将主导第一次人体临床试验工作，以确定IMC-C103C作
首个眼科基因疗法！诺华Luxturna获欧盟批准，治疗RPE65突变所致遗传性视网膜疾病
2018年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Luxturna（voretigene neparvovec），这是一种一次性基因疗法，用于治疗因双拷贝RPE65基因突变所致视力丧失但保留有足够数量的存活视网膜细胞的儿童和成人患者，恢复和改善视力。此次批准，使Luxturna成为欧洲获批治疗遗传性视网膜疾病（IRD）的首个基
1亿美元助力实体瘤免疫疗法进入临床期，基因泰克更新研发合作
今日，行业领先的T细胞受体（TCR）生物技术公司Immunocore宣布，与罗氏（Roche）旗下的基因泰克（Genentech）公司签署新的研发合作协议，将共同开发Immunocore公司的候选疗法IMC-C103C。它是一种基于TCR结构，靶向表达黑色素瘤相关抗原A4（MAGE-A4）肿瘤抗原的双特异性分子，能够高效特异性激活T细胞杀伤肿瘤细胞。Immunocore公司的独特技术平台能够生成名
血友病基因疗法取得积极进展 给药6周即有效果
日前，致力于为医疗需求未获满足患者推进变革性基因疗法的公司uniQure公布了AMT-061的2b期剂量确认研究的初步临床数据，该研究评估了AMT-061在中重度乙型血友病患者中的疗效。这些数据显示，所有3名患者在单次使用AMT-061 6周后，均能达到并维持治疗水平的因子IX（FIX）活性。AMT-061由携带编码FIX的Padua变体（FIX-Padua）的基因的AAV5载体组成。
帕克免疫研究所达成研发协议 开发溶瘤病毒基因疗法
今日，PsiOxus Therapeutics公司与帕克癌症免疫疗法研究所（The Parker Institute for Cancer Immunotherapy）联合宣布，将合作展开一项研究，利用PsiOxus公司基于病毒的基因疗法，治疗对免疫疗法产生抗性的实体瘤。癌症免疫疗法是癌症治疗领域的一个重大突破，但是免疫疗法并不是对所有癌症类型都有效。在治疗实体瘤方面，如何克服肿瘤微环
基因疗法联合PD-1单抗的进击！脑瘤临床试验将启动
11月12日，Ziopharm Oncology公司公布称，其与再生元（Regeneron）达成了临床合作协议，将进行在研基因疗法Ad-RTS-hIL-12+veledimex联合再生元抗PD-1疗法Libtayo？ （cemiplimab-rwlc）用于复发性胶质母细胞瘤（rGBM）的临床研究。Ad-RTS-hIL-12+veledimex是Ziopharm公司受控IL-
致命罕见病有望迎来首款基因疗法 已启动临床试验
日前，基因疗法公司Myonexus Therapeutics宣布启动一项评估新型基因疗法MYO-101的临床试验，用于治疗β-肌聚糖病（LGMD2E）。该公司致力于与美国国家儿童医院（Nationwide Children’s Hospital）的基因疗法中心以及Sarepta Therapeutics合作，为肢带型肌营养不良症（LGMD）开发首个矫正基因疗法。他们的目标是