罕见皮肤病基因疗法！Krystal公司首创局部基因疗法KB103获欧盟授予优先药物资格（PRIME）
2019年04月03日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其先导候选基因疗法KB103（bercolagene telserpavec）治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的优先药物资格（PRIME）。在美国，FDA已授予KB103治疗DEB的快速通道资格和孤儿药资格。
血友病基因疗法临床结果积极 可提高凝血因子至正常水平
4月3日，Sangamo Therapeutics和辉瑞（Pfizer）公司宣布，双方联合开发的治疗A型血友病的基因疗法SB-525，在1/2期临床试验中获得积极中期数据。数据表明SB-525具有良好的安全性和耐受性，而且能够剂量依赖性提高凝血因子VIII（FVIII）的水平。A型血友病是一种遗传性血液疾病，患者由于编码FVIII的基因出现突变，导致FVIII水平不足，因此出现不受控制
诺华买入阿斯利康前工厂 为其全球首款SMA基因疗法上市做准备
诺华公司在基因治疗方面有很大的发展计划，2018年4月，其宣布以87亿美元现金收购美国基因治疗公司AveXis，目前AveXis正在建立一个工业制造网络，帮助诺华实现其在基因疗法方面的目标。本周一（4月1日）AveXis宣布，购买了位于科罗拉多州的前阿斯利康工厂，这也使其拥有的生产基地数量增加为4个。AveXis收购了位于科罗拉多州朗蒙特的6栋前阿斯利康的工厂，该园区拥有近700，00
干细胞疗法又有新进展，有望替代肾脏移植手术！
近日，维克森林再生医学研究所（WFIRM）科学家们在研究利用治疗性细胞来修复的方式治疗肾脏相关疾病，目前在临床研究中获得初步成效，有望将来代替肾脏移植术。研究者向疾病肾脏注入了人体羊水干细胞。10周后通过测量废物水平，发现肾脏功能有所改善。“我们的结果表明，这种现成可得的干细胞，有望为受慢性和衰弱性肾脏疾病折磨的患者提供替代疗法。”这项研究的主要作者之一、WFIRM再生医学教授James J. Y
全球首个β地中海贫血基因疗法！蓝鸟生物Zynteglo(LentiGlobin)将在今年二季度获批上市
2019年04月02日讯 /生物谷BIOON/ --基因治疗公司蓝鸟生物（bluebird bio）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐有条件批准基因疗法Zynteglo（前称：LentiGlobin，编码βA-T87Q-珠蛋白基因的自体CD34+细胞），用于年龄在12岁及以上的输血依赖型β地中海贫血（TDT）青少年及成人患者的治疗，具体为：非β0/
获欧盟委员会支持 首款β地中海贫血症基因疗法今年有望上市
bluebird bio宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）对其在研基因疗法Zynteglo（前称LentiGlobin）的上市授权申请（MAA）表达了支持。他们推荐批准这款基因疗法用于治疗12岁以上非β0/β0基因型的输血依赖性β型地中海贫血症（TDT）患者。这些TDT患者适合进行造血干细胞移植（HSC），但苦于找不到合适的人白细胞抗原（HLA）配型。预计在20
大型药企再度布局基因疗法 辉瑞6.3亿美元达成研发合作
过去一个月里，基因疗法领域不断升温，多家大型生物医药公司通过并购专攻基因疗法的生物技术公司来布局基因疗法的开发。继罗氏（Roche）收购明星基因疗法公司Spark Therapeutics之后，渤健（Biogen）日前以8亿美元的数额收购开发治疗眼科疾病基因疗法的Nightstar Therapeutics。而今日，辉瑞（Pfizer）宣布与基因疗法公司Vivet Therapeuti
欧洲首个苯丙酮尿症（PKU）酶替代疗法Palynziq将在2019Q2获批上市
2019年3月1日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球化的生物技术公司，致力于开发和商业化创新疗法，用于患有严重和危及生命的罕见和超级罕见遗传性疾病患者，该公司拥有7个商业化药物和多个临床和临床候选药物。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Palynziq（pegvaliase）注射液，用于尽管接受先前可用的治疗方
鉴别出与失明相关的数百个基因 有望开发出失明新疗法
2019年3月21日 讯 /生物谷BIOON/ --全球至少有200万例失明病例是因眼部遗传性疾病所引发的，目前研究人员已经发现了几百种诱发眼部疾病的基因，但在很多情况下研究者并不清楚病因，因为他们并未发现所有引起眼部疾病的基因。因此，基因检测仅能够确定引发50%至75%失明儿童和青年人的基因突变。图片来源：en.wikipedia.org笔者（加州大学的Ala Moshiri教授）作为一名眼科医
结合基因编辑技术的细菌疗法亮相，新锐A轮融资5000万美元
近日，总部位于丹麦哥本哈根的SNIPR Biome宣布，完成5000万美元的A轮融资。目前，这家新锐公司处于早期临床研发阶段，此次融资将用于加速其基于CRISPR/Cas基因编辑技术平台的创新药进入临床。肠道共生着超过人体细胞数量十倍的微生物种群，微生物群体和肠道建立了复杂完善的免疫应答和相互影响机制。有七成以上的免疫细胞，如T细胞、B细胞、自然杀伤细胞等都集中在肠道，由肠道制造，并用