AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
解读近期科学家们在人类炎性肠病研究领域取得的新进展！
机体锰缺乏或会加剧人类炎性肠病的进展、抗生素使用增加机体炎性肠病风险背后的分子机制、人类帕金森疾病和炎性肠病之间的神秘遗传关联
2024-09-29
Science：重大进展！不同的神经回路调节着迷幻药的抗焦虑和幻觉效应
在这项研究中，作者给小鼠模型注射了迷幻剂 2,5-二甲氧基-4-碘苯丙胺。他们发现，在服药六小时后，小鼠仍然表现出弹珠掩埋减少和在高架加迷宫中增加探索开放臂的时间。然而，与幻觉相关的头部抽搐却消失了。
2024-11-20
多篇重磅级文章解读科学家们在HIV研究领域取得的新进展！
实验性单次注射疗法展现惊人潜力，能够在长达30周内显著压制非人灵长类动物体内的SHIV水平、实验性药物BLZ945有望根除隐藏大脑中的HIV
2024-08-30
CAR-T细胞疗法研究进展（第43期）
近年来，CAR-T免疫疗法除了被用来治疗急性白血病和非霍奇金淋巴瘤之外，经改进后，也被用来治疗实体瘤、自身免疫疾病、HIV感染和心脏病等疾病，具有更广阔的应用空间。
2024-04-28
生物酶开发方面获进展
研究基于酶催化的分子机制设计了一系列突变以调节其催化活性，并发现了此催化反应在组氨酸激酶家族中具有一定的普适性，为后续的生物酶改造和结构优化提供了新的研究方向。
2024-03-23
囊泡乙酰胆碱转运蛋白VAChT的底物识别和药物抑制机制获得进展
该研究加深了人们对VAChT乃至整个SLC18家族蛋白底物识别机制的理解，并为针对vesamicol和VAChT的药物设计提供了重要参考。
2024-07-03
生长抑素受体5与天然肽和药物分子的激活机理研究获得进展
该研究利用冷冻电子显微镜技术，解析了天然多肽激动剂CST17和临床抗肿瘤药物octreotide分别激活SSTR5并结合下游Gi蛋白的三维复合物结构，分辨率分别为2.7和2.9埃。
2024-07-10