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最新临床数据显示,AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症,uniQure股价大涨

uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示,这是针对亨廷顿症的首次临床试验,显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。 

2024-07-13

uniQure宣布血友病基因疗法“极不可能”导致肺癌,将恢复临床试验

  在积极配合美国食品药品监督管理局(FDA)的审查后,uniQure公司宣布,旗下B型血友病(hemophilia B)基因疗法Etranacogene dezaparvovec(AMT-061)“极不可能(highly unlikely)”导致患者出现肝癌,结果公布后,uniQure公司股价随之上涨近8%。血友病是一种由于凝血因子IX

2021-04-02

uniQure公司AMT-061关键3期成功:一次治疗,FIX替代疗法年使用量减少97%!

AMT-061是一款基于腺相关病毒5(AAV-5)的一次性基因疗法。

2020-11-20

uniQure公布第二代产品AMT-061强劲临床新数据

2019年07月10日/生物谷BIOON/--uniQure是一家行业领先的基因治疗公司,近日该公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会(ISTH2019)上公布了第二代B型血友病基因疗法AMT-061(AAV5-Padua hFIX变体)治疗3例患者的IIb期研究36周数据。该研究是一项开放标签、单剂量、单臂、多中心研究,正在美国开展。研究入组了3例重度B型血友病患者(

2019-07-10

uniQure第一代疗法AMT-060随访3.5年表现显著临床获益和良好耐受性

2019年07月09日/生物谷BIOON/--uniQure是一家行业领先的基因治疗公司,近日该公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会(ISTH2019)上公布了第一代B型血友病基因疗法AMT-060治疗10例患者I/II期研究长达3.5年的长期随访数据,结果显示FIX稳定表达、出血和FIX替代疗法使用持续减少。在这项正在进行的I/II期研究中,接受AMT-060治疗的

2019-07-09

uniQure放弃向FDA提交基因疗法Glybera

如果有人要评出医药发展史上最为坎坷的疗法的话,那么基因疗法或许是最有利竞争者。经过了多年的研究,业界对于这种从基因水平上治疗疾病的方法还是心存疑虑。而最近FDA则又给了这一疗法一记重击。三个月前,FDA要求

2015-12-04

uniQure罕见病基因疗法挺进临床三期研究

荷兰著名基因疗法开发者uniQure公司最近公布了一项先行实验的积极数据,将有助于其罕见病疗法AMT-110的进一步开发。首次消息影响,公司的股价也暴涨20%之多。AMT-110是一种用于治疗罕见病Sanfilippo B syndrome的基因疗法。

2015-09-25

BMS继续投资uniQure,布局基因治疗领域

荷兰制药公司uniQure 与百时美施贵宝(BMS)联手开展合作,开发治疗心衰的基因疗法。为此BMS再次投入了5300万美元,其中一部分钱用来获得uniQure的130万份股票。

2015-08-18

欧洲基因疗法先驱uniQure在美增设工厂

2013年8月3日讯 /生物谷BIOON/ --欧洲基因疗法先驱uniQure公司日前宣布将在美国Lexington增设一处生产基因疗法产品的工厂以与其位于荷兰阿姆斯特丹的工厂互补并拓展其业务。这次计划,公司得到了投资公司多大1000万美元的投资。该处工厂将计划用于生产治疗腺病毒相关病毒基因疗法所需要的药物。 uniQure公司是第一个开发出获得通过了的基因疗法的公司。

2013-08-04