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tofersen
美国监管审查期延长3个月!
SOD1基因突变型ALS(SOD1-ALS)约占ALS病例的2%。
tofersen
是一种反义寡核苷酸,与SOD1 mRNA结合,使其被RNase-H降解,从而减少SOD1蛋白的合成。
2022-10-27