欧盟授予sepofarsen治疗莱伯先天性黑蒙症10(LCA10)的优先药物资格(PRIME)
2019年08月01日讯 /生物谷BIOON/ --ProQR Therapeutics是一家致力于创造变革性RNA药物用于治疗严重遗传性罕见疾病的生物技术公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其候选药物sepofarsen（QR-110）优先药物资格（PRIME），该药目前正开发用于靶向CEP290基因中的p.Cys998X突变，用于治疗莱伯先天性黑蒙症10（LCA10）。截止2
2019-08-01