腾讯入股罕见病新药“拓荒者”—晟斯生物
FRSW107是首款国产长效重组凝血八因子产品1类新药，有望在2024年上半年获批上市。如该款具有自主知识产权类生物创新药顺利获批上市，将打破国内尚无长效重组凝血因子上市的局面，提升血友病患者用药的技
一类新的化合物有望治疗昏睡病和查加斯病
在一项新的研究中，来自英国格拉斯哥大学和诺华热带疾病研究所的研究人员发现了一类新的化合物，对引起人类非洲锥虫病（也称为昏睡病）和南美锥虫病（也称为查加斯病）的锥虫有潜在的活性，它们有潜力治疗这两种锥虫
一种阿斯加德古菌竟具有肌动蛋白细胞骨架
在一项新的研究中，研究人员成功地培养了一种特殊的古菌，并使用显微镜方法更精确地描述了它的特征。这种阿斯加德古菌（Asgard archaeon）成员表现出独特的细胞特征。
《神经病学》：超强辅助！改良阿特金斯饮食配合药物治疗，使耐药性癫痫发作显著减少的患者比例提升近10倍
该项随机临床试验结果表明MAD能够显著的降低耐药性癫痫患者的癫痫发作频率。需要将来的研究进一步探究与MAD相关的神经生理学和遗传学标志物，为MAD用于耐药性癫痫的治疗提供更加有力的支持。
庞贝病(PD)基因疗法！安斯泰来公布AT845：在晚发型庞贝病成人患者中，安全性和耐受性良好!
AT845是一种使用AAV8衣壳血清型的肌肉定向基因替代疗法，直接向受疾病影响的肌肉组织中传递GAA基因的功能拷贝。
罕见眼科疾病：斯特格氏病(STGD)变革性里程碑！美国FDA授予ALK-001(C20-D3-维生素A)突破性疗法认定！
ALK-001是一种化学修饰的维生素A，是唯一获治疗STGD突破性药物资格的疗法。
赛多利斯与五加和基因科技达成战略合作，赋能本土基因治疗
·双方将展开深度合作，整合技术优势，共同开发并优化高效、具有成本优势且符合GMP要求的基因治疗病毒载体生产平台，为客户降本增效·双方将携手推出面向基因治疗从业者的工艺技术培训，旨在为高速发展的本土基因治疗行业输出更多人才，完善行业生态·这项合作致力于赋能本土基因治疗赛道，加速中国基因治疗商业化，早日惠及更多患者，让基因药“治得好，用得起”2021年6月18日
白血病(AML)新药！安斯泰来Xospata(适加坦，吉瑞替尼)验证性3期临床：显著延长总生存期!
2021年2月，Xospata(适加坦，吉瑞替尼)获国家药监局批准，治疗FLT3突变急性髓系白血病（AML）。
中国白血病(AML)新药！安斯泰来适加坦(吉瑞替尼，Xospata)获批：治疗FLT3突变急性髓系白血病!
吉瑞替尼属于第二代FLT3抑制剂，对2种FLT3突变--FLT3内部串联重复（FLT3-ITD）和FLT3酪氨酸激酶结构域（FLT3-TKD）有显著的抑制作用。