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哈佛/西奈山团队首次发现,产前发生的体细胞单核苷酸变异与精神分裂症有关

西奈山伊坎医学院和哈佛大学医学院研究人员的这项研究成果,揭示了体细胞单核苷酸变异与精神分裂症之间的关联。

2024-10-14

Bioresource Technology:发表ribC持续进化提高黄素单核苷酸全细胞催化合成的研究成果

黄素单核苷酸(FMN)是核黄素的活性形式之一,是一些辅酶、玫瑰黄素等的生物合成前体,这些辅酶在多种关键的生理功能中发挥着重要的作用。

2023-10-07

Science:开发出一种等温生物催化工艺来大量制造治疗核苷酸

在一项新的研究中,来自英国曼彻斯特生物技术研究所的研究人员开发出一种等温生物催化工艺,可用于大量制造治疗性寡核苷酸。相关研究结果发表在2023年6月16日的Science期刊上,论文标题为&ldquo

2023-07-02

Cell:利用新型碱基编辑技术研究单核苷酸变异对人类造血干细胞的影响

在一项新的研究中,来自美国哈佛医学院、布罗德研究所和哈佛干细胞研究所等研究机构的研究人员使用了一种高度精确的称为碱基编辑(base editing)的基因组编辑技术,对来自患者骨髓的造血干细胞进行了数

2023-05-25

Science:揭示一种非编码单核苷酸多态性驱动人类胶质瘤发生的分子机制

来自西奈山医院等机构的科学家们通过研究识别出了预防和治疗人类胶质瘤的重要线索,相关研究结果或为揭示胶质瘤发生背后的生物学改变提供了新的思路和视角。

2022-10-20

反义寡核苷酸药物bepirovirsen 2b期临床:为功能治愈提供新希望!

在慢性乙型肝炎(CHB)患者中,bepirovirsen治疗24周降低了乙肝表面抗原(HBsAg)和HBV DNA的水平,约10%的患者实现HBsAg和HBV DNA低于定量下限(LLOQ)。

2022-11-14

乙肝功能治愈希望!反义寡核苷酸药物bepirovirsen 2b期临床:有效降低乙肝表面抗原(HBsAg)和HBV DNA水平!

在慢性乙型肝炎(CHB)患者中,bepirovirsen治疗24周降低了乙肝表面抗原(HBsAg)和HBV DNA的水平,约30%的患者实现HBsAg和HBV DNA低于定量下限(LLOQ)。

2022-06-29

乙肝功能治愈!反义寡核苷酸(ASO)ALG-020572进入1期临床研究:已对首例患者进行了治疗!

Aligos公司的CHB资产组合包括反义药物、RNAi药物、衣壳组装调节剂等。

2022-01-31

系统递送靶向 DUX4 的反义寡核苷酸治疗面肩肱型肌营养不良症

面部肩胛肱肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不恰当表达引起的,它激活了不同的肌毒途径。目前还没有分子疗法可以延缓或防止FSHD骨骼肌萎缩。

2021-11-24

反义寡核苷酸药物治疗乙肝?Nature子刊公布II期临床试验结果:安全良好、疗效喜人

慢性乙肝病毒(HBV)感染约影响着全球超2.5亿人口,最终可能会发展为肝硬化甚至肝癌。乙肝患者在乙肝病毒表面抗原(HBsAg)和HBV DNA检测呈阴性、肝检查正常后被称为“功能性治愈”,通常无临床表现,所以也被称作“临床治愈”。目前,获批的乙肝治疗药物只有核苷酸类似物(NA)和干扰素α,而这两类药物实现乙肝“功能性治愈”的概率仍然较低。Man-Fung Y

2021-10-22