张锐团队揭示mRNA m5C的序列结构特征和动态变化规律
中山大学生命科学学院教授张锐团队揭示了m5C修饰在哺乳动物细胞系与组织的mRNA中的精确定位和动态变化，并表明mRNA上的m5C据有独特的序列和结构特征。相关研究5月7日发表在《自然-结构和分子生物学》。奥地利因斯布鲁克医科大学教授Alexandra Lusser在同期撰写的评述文章“Getting a hold on cytosine methylation in mRNA”中，评价
勃林格殷格翰新合作：利用淋巴系统递送癌症免疫疗法
今日，PureTech Health宣布与勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）达成了一项研究合作协议，利用PureTech专有的靶向淋巴平台，开发一系列可口服的新型免疫调节候选药物，用于治疗癌症，炎症性，自身免疫等疾病。PureTech是一家临床阶段的生物医药公司，专注于开发针对大脑-免疫-肠道（Brain-Immune-Gut），或称为BIG功能失调的新型药物。根
改变Cas9和gRNA递送比例可提高CRISPR编辑效率
2019年3月30日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员开发出一种方法来提高杜兴氏肌肉营养不良症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）CRISPR基因编辑的效率，这可能对优化针对其他疾病的基因疗法产生影响。相关研究结果发表在2019年3月6日的Science Advances期刊上，论文标题为“CRISPR-Cas9
ACS Nano：新型mRNA抗癌疫苗递送平台显著增强抗癌疗效
2019年2月17日讯 /生物谷BIOON /——可以编码肿瘤抗原的信使RNA（Messenger RNA，mRNA）具有很强的唤起有效抗癌免疫反应的潜力。近日来自比利时根特大学的研究人员开发了一种纳米颗粒平台，叫做mRNA Galsomes。图片来源：ACS Nano经过静脉注射后这个平台可以同时给抗原呈递细胞输送一种核苷修饰的编码肿瘤抗原的mRNA、糖脂类抗原和免疫增强剂α-半乳糖神经酰胺（α
Adv Mat：上海药物所开发肿瘤微环境响应纳米前药递送系统克服肿瘤免疫抑制
2019年2月17日讯 /生物谷BIOON /——据报道化学免疫疗法可以通过刺激产生免疫原性细胞死亡（immunogenic cell death，ICD）来激活产生强烈的T细胞抗癌免疫反应，基于此目前已经有数个相关的临床试验正在进行中。图片来源：Advanced Materials但是现在的化学免疫疗法仅应用于一小部分病人，主要原因是药物递送效率低以及肿瘤微环境的免疫抑制效应。为了解决这个些问题
Adv Materials：吸入式mRNA分子可有效治疗肺病
2019年1月10日 讯 /生物谷BIOON/ --信使RNA可以诱导细胞产生治疗性蛋白质，对治疗各种疾病具有很大的希望。到目前为止，这种方法的最大障碍是找到安全有效的方法将mRNA分子递送到靶细胞。最近，麻省理工学院的研究人员现在设计了一种可吸入形式的mRNA。研究人员说，这种气溶胶可以直接用于肺部，以帮助治疗囊性纤维化等疾病。研究人员表明，这些吸入式的mRNA可以诱导小鼠肺细胞产生靶蛋白。研究
mRNA疫苗的研究现状、临床应用及市场机遇
2020年对于人们来讲是不平凡的一年，新冠肺炎疫情给全世界人类的生活和经济造成了重大的影响，而人类在抗击新冠肺炎疫情的步伐上似乎也并未滞后，新型疗法的开发和新型疫苗的研发层出不穷，自COVID-19疫情发生后，我国的科学家们分别从灭活病毒疫苗、减毒活疫苗、重组蛋白疫苗、核酸疫苗、腺病毒载体疫苗五大技术方向推进SARS-CoV-2疫苗设计和研发，对于五大疫苗的
研究人员利用核酸自组装结构实现基因药物递送
基因治疗是一类在疾病发生的最根本层面上实现相关治疗的研究策略。现已上市的基因治疗药物大多是以病毒为载体实现基因递送的。病毒载体的引入无疑会引起人们对该类治疗体系的生物安全性产生顾虑。因此，发展生物相容的基因递送载体就显得越来越重要，并且成为具有挑战性的前沿课题之一。近年来发展起来的DNA折纸纳米技术是一种独特的自下而上的自组装纳米技术，可被用于设计和制备具有各类尺寸和形貌可控的自组装纳米结构。DN
Nat Commun：新型mRNA脂质载体运输技术有望治疗癌症等一系列人类疾病
2018年11月4日 讯 /生物谷BIOON/ --将有效的治疗药物以最少的副作用运输到特殊的靶向细胞一直以来被认为是医学研究领域的“圣杯”；近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自特拉维夫大学的科学家们通过研究开发了一种新方法，能直接将装载特殊蛋白的纳米载体运输至特殊的细胞，相关研究结果或有望帮助科学家们开发治疗多种恶性肿瘤、炎性疾病和罕见遗传疾病的
靶向递送RNA药物进入胰岛细胞 再生疗法有望治疗糖尿病
糖尿病是一种日益严重的全球性流行病。截至2015年，全球有4亿成年人受到糖尿病的影响，其中约有1亿在中国。近期，阿斯利康（AstraZeneca）和Ionis Pharmaceuticals正在合作研究用反义寡核苷酸（ASO）靶向β细胞的新方法，改进了将药物递送到目标细胞的方式。这一研究已经在体外和体内模型中获得早期证据，表明这种疗法可能有助于恢复这些细胞的功能。论文发表在