mRNA疫苗后遗症「心肌炎」偏爱16-24岁年轻男性
2021年6月25日，FDA基于美国疾控中心（CDC）发布的不良事件报告，对辉瑞和Moderna新冠mRNA疫苗说明书进行修订，向民众发布警告：以上两种新冠疫苗接种将增加心肌炎和心包炎（心脏周围组织炎
2022-04-26
LNP递送mRNA进行体内基因编辑治疗，持久性如何？
以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术，大大加速了基因治疗的快速发展，为许多原本无药可医的遗传疾病带来了巨大的希望。2021年6月，诺奖得主詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）创立的 Intellia Therapeutics 公司开发的治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的CRISPR基因编辑疗法 NTLA-2
2022-03-08
苯丙酮尿症mRNA替代疗法的研究进展
这种疗法有可能消除对限制饮食的依赖，这可能通过恢复PKU患者的Phe代谢，降低血浆中有毒的Phe水平，从而降低任何不良事件的风险，从而对PKU患者的生活产生有益的影响。
2022-04-20
Science子刊：我国科学家领衔揭示利用新型纳米胶囊递送CRISPR-Cas9有望安全有效地治疗胶质母细胞瘤
在一项新的研究中，来自中国河南大学和澳大利亚麦考瑞大学等研究机构的研究人员开发出一种纳米胶囊，它能够穿越血脑屏障（BBB），携带CRISPR-Cas9编辑工具来治疗脑瘤。相关研究结果发表在2022年4
2022-04-29
Nat Med:接受基因治疗2-4年后A型血友病患者mRNA和蛋白表达会发生什么改变呢？
组织病理学显示，表达hFVIII-SQ蛋白的肝细胞没有发育不良、结构扭曲、纤维化或慢性炎症，也没有检测到内质网压力。
2022-04-29
Science子刊：利用水凝胶递送CAR-T细胞可改善对实体瘤的治疗
当前，一种令科学家们兴奋的前沿癌症治疗方法涉及收集和重编程患者的T细胞---一组特殊的免疫细胞---然后将它们灌注会相同的患者体内，准备检测和摧毁癌细胞。
2022-04-13
J Extracell Vesicles：成功利用红细胞胞外囊泡强效递送RIG-I激活性RNA，有望治疗乳腺癌等一系列癌症
为了进一步研究RBCEV在将更广泛的治疗药物递送到更多的癌症细胞类型方面的功能，这些作者计划与新加坡国立大学癌症研究所和癌症科学研究所合作进行进一步研究。
2022-04-22