JCI：新研究表明化合物HSN748有望治疗耐药性急性髓性白血病
Herman Sintim 领导的一个研究团队开发出了这种化合物。他们证实HSN748 能有效治疗植入患者耐药AML的小鼠，120 天后存活率达 100%。
2024-06-29
Nat Med：靶向PSCA的CAR-T细胞有望治疗转移性去势抵抗性前列腺癌
这项临床试验使用CAR-T细胞疗法治疗了14名前列腺干细胞抗原阳性的转移性去势抵抗性前列腺癌患者，这些患者的癌细胞已扩散到前列腺以外，对激素治疗不再有反应。
2024-06-29
Cancer Cell丨基于SWI/SNF ATPase降解剂的小细胞肺癌和多发性骨髓瘤的表观遗传治疗新策略
本研究进一步拓展和加深了我们对于mSWI/SNF染色质重塑复合物在促进小细胞肺癌以及B细胞恶性肿瘤发生发展中的生物学功能的认识。
2024-07-22
PNAS：李博文团队开发向肌肉特异性递送mRNA的新型LNP
尽管iso-A11B5C1引发体液免疫的能力有限，但它通过肌肉注射能够有效启动细胞免疫反应，通过iso-A11B5C1观察到的显著抗肿瘤效果强调了其可作为癌症疫苗开发的可行候选者。
2023-12-15
Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD
研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51，构建了一个基因人源化DMD小鼠模型，模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。
2024-07-16
Nat Commun：开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法，有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒（triple-adeno-associated virus）载体系统，将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08
Acta Pharm Sin B：基于精确纳米系统的药物递送和协同治疗三阴性乳腺癌
本研究结果通过联合筛选的方法证实了恩杂鲁胺和MK-8776在ar2o3 - tnbc中的协同抗肿瘤作用。
2024-06-15
糖尿病治疗新突破！Sci Transl Med：Harmine和Exendin-4的联合使用能够安全地增加糖尿病患者体内β细胞的数量
本研究证实了DYRK1A抑制剂-GLP1RA联合疗法在糖尿病治疗中的巨大潜力，该联合疗法可有效提高体内人胰岛β细胞水平，促进人胰岛β细胞增殖、功能和存活，安全性良好，具有广阔的应用前景。
2024-08-19
N Engl J Med | 重磅突破：奥希替尼治疗EGFR突变III期肺癌效果显著
该研究表明对于不可切除的Ⅲ期EGFR突变NSCLC患者中，奥希替尼与安慰剂相比显著延长了无进展生存期。
2024-06-09
类器官技术揭示脉络丛不成熟与ASD之间的紧密联系，二甲双胍或成治疗新契机
研究发现自闭症谱系障碍模型小鼠和患者iPSC衍生类器官存在脉络丛不成熟，ChP特异性CAMDI-KO小鼠有类似ASD行为，早期用二甲双胍治疗可改善，表明脉络丛成熟或可成为ASD治疗方向。
2025-01-09