上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
mRNA疗法挽救p53功能，抑制卵巢癌肿瘤生长
研究表明，使用mRNA在体内表达p53蛋白有望成为高级别浆液性卵巢癌（HGSOC）的潜在治疗策略，也为p53功能的分子机制及其在卵巢癌治疗中的相关性提供了有价值的见解。
2024-01-27
Nat Biomed Eng | 上海交通大学蔡宇伽等团队合作开发全新疫苗技术：树突状细胞靶向性类病毒颗粒，作为mRNA疫苗载体
该研究报道了一种基于DCs靶向病毒样颗粒(DVLP)的mRNA疫苗技术。DVLP传递的抗原mRNA引发了强烈而持久的适应性免疫反应。
2024-05-09
BioNTech创始人发表Cancer Cell论文：表达IL-2的mRNA疗法恢复癌症中T细胞新抗原免疫
研究表明，当IL-2与肿瘤靶向的单克隆抗体（mAb）联合使用时，MHC-I缺陷型肿瘤对IL-2治疗有反应，并且mAb/IL-2治疗克服了MHC-I缺陷型肿瘤的治疗耐药性。
2024-03-18
Immunity | 邹强/叶幼琼/赵任/倪志宇发现乳酸调节RNA剪接促进CTLA-4在肿瘤浸润调节性T细胞中的表达
该研究证明了乳酸在肿瘤浸润的Treg细胞中触发RNA剪接介导的CTLA-4表达。
2024-03-04
Nat Biotechnol | 王潇/刘如谦合成具有核酸外切酶抗性的枝状poly(A)尾，提高mRNA药物稳定性
该研究提供了一种可推广的方法，将定义的但不同的修饰引入到poly(A)尾部，并表明这些化学和拓扑模式被mRNA翻译机制很好地耐受。
2024-03-26
Science子刊：肺靶向的LNP-mRNA疗法，帮助病毒感染后的肺部修复
这项研究定义了TGF-βR2在肺内皮修复中的作用，并证明了一种高效安全的肺内皮靶向LNP能够递送治疗性mRNA，用于病毒感染后的血管修复。
2024-02-15
LNP递送mRNA在体内生成CAR-T，新锐公司再获1.75亿美元融资，推进自身免疫病CAR-T临床研究
一些临床研究显示，CAR-T细胞疗法对系统性红斑狼疮患者产生了良好的治疗效果，这为系统性红斑狼疮患者带来了一种全新的，且安全有效的治疗选择。
2024-03-25
中国科学院的研究者们揭示了mRNA抗体组合在对抗正痘病毒和其他新兴病毒方面具有巨大潜力
本研究通过LNP-mRNA平台成功实现了正痘病毒抗体的生产，突出了定制mRNA抗体组合作为对抗正痘病毒和其他新兴病毒的通用策略的巨大潜力。
2024-04-15