【重磅】2021 China Focus全球生命科学峰会，8场对话，33位中外大咖嘉宾！
本次峰会将按照往年惯例，与一年一度的J.P. 摩根医疗健康大会（J.P. Morgan Healthcare Conference）同期举行。会议将就创新药在中国市场的发展前景、中国医疗健康投资动向、培育独角兽企业、COVID时期中国企业的海外研发与合作等问题进行深入探讨。
两个遗传问题被阻断，他们帮助这个8斤的宝宝创造生命奇迹
全国首例同时阻断染色体平衡易位和单基因疾病的第三代试管婴儿“一一”在复旦大学附属妇产科医院上海集爱遗传与不育诊疗中心（以下简称“集爱”）出生。今后更多的遗传病病人有望受益，拥有一个健康的宝宝。复旦大学附属妇产科医院院长徐丛剑表示，“集爱在遗传病生殖阻断领域再次取得突破性进展，进一步降低出生缺陷提高人群的生殖健康水平。”妈妈两次自然流产，两个遗传问题生育“一一
CRISPR-Cas9技术编辑的CAR-T细胞或能增强机体抵御血液癌症的潜力
2020年12月20日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，在2020年第62届美国血液学会年会(ASH)上，来自宾夕法尼亚大学的科学家们展示了他们最新的临床前研究结果，他们发现，利用CRISPR/Cas9技术敲除CAR-T细胞上能抑制T细胞激活的特殊蛋白或能增强工程化T细胞清除血液癌症的能力。研究人员敲除了CAR-T细胞上名为CD5的基因，随后将其输注回携
8个基因足以将小鼠干细胞直接转化为卵母细胞样细胞
2020年12月18日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自日本九州大学和日本理化学研究所生物系统动力学中心等研究机构的研究人员发现仅需激活8个表达基因控制蛋白的基因就足以将小鼠多能性干细胞直接转化为卵母细胞样细胞（oocyte-like cell），而且所形成的卵母细胞样细胞在成熟后甚至可以像卵细胞一样受精。这一发现除了为卵细胞发育机制提供新的
临床首次证实CRISPR-Cas9技术可有效治疗镰刀型红细胞贫血和β-地中海贫血
镰刀型红细胞贫血（SCD）和β-地中海贫血（TDT）是两种常见的基因缺陷性疾病，其共同特点是由于珠蛋白基因的缺陷使血红蛋白中的珠蛋白肽链有一种或几种合成减少或不能合成，从而产生无效的血红蛋白。目前常见的治疗方法是输血（输入红细胞）或输入铁螯合剂，但易出现中毒现象，且不能从根本上治疗疾病，而唯一根治的方法——造血干细胞移植，却存在匹配的捐赠者稀缺的
Science：干细胞样CD8+ T细胞介导过继细胞免疫治疗对人类癌症的免疫反应
2020年12月16日讯/生物谷BIOON/---癌症免疫疗法，如免疫检查点阻断（ICB）、过继性T细胞疗法（adoptive T cell therapy, ACT）和嵌合抗原受体（CAR）细胞疗法，都依赖于强效抗肿瘤T细胞对癌细胞的靶向破坏。对基于肿瘤浸润淋巴细胞（tumor-infiltrating lymphocyte, TIL）的过继性T细胞治疗（
2020年11月CRISPR/Cas最新研究进展
2020年11月30日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。今年10月，德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做了的
Nature子刊：抗CRISPR蛋白介导的CRISPR-Cas9系统可提高基因编辑效率，同时降低脱靶效应
2020年12月9日讯/生物谷BIOON/---CRISPR-Cas9基因编辑可能会引起不想要的遗传变化。在一项新的研究中，来自日本广岛大学和东京医科齿科大学的研究人员开发出一种很有前途的修复方法，即关闭CRISPR-Cas9基因编辑，直到它达到关键的细胞周期阶段，在这个阶段，更精确的修复可能会发生。根据这些研究结果，他们成功地展示了更精确的基因编辑，并抑制
Nucleic Acids Res：发现两种较小的新型Cas9核酸酶，有望更容易地进行基因组编辑
2020年12月11日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自俄罗斯科学院、俄罗斯国家研究中心分子遗传学研究所和斯科尔科沃科学技术研究院等研究机构的研究人员描述了两种新的紧凑的Cas9核酸酶，即CRISPR-Cas系统具有切割活性的组件，这将有可能扩大Cas9工具箱在基因组编辑中的应用。这两种Cas9核酸酶中的一种被证实可以在人类细胞中发挥作用，因