PNAS：移植干细胞衍生的视网膜色素上皮细胞有望治疗老年性黄斑变性
老年性黄斑变性（age-related macular degeneration, AMD）是导致老年人不可逆性失明和视力损伤的主要原因之一。在一项新的研究中，来自新加坡科技研究局、新加坡国立大学、新
天工所开发AAV介导的碱基编辑疗法，改善视网膜色素变性小鼠表型，校正效率高达49%
“研究结果最终将为人体试验的剂量外推提供依据。此外，使用光感受器特异性启动子，例如 RHO，可以通过限制视杆细胞中 BE 的表达来增强治疗的安全性和功效。”
甘丙素受体3−--治疗视网膜变性的新药理靶点
甘丙肽受体(GALRs)属于蛋白偶联受体(GPCRs)家族，包括GALR1、GALR2和GALR3三个亚型。GALR广泛分布于神经系统，但也在非神经组织中表达。
Front Virol：人类视网膜色素上皮细胞非常善于容纳埃博拉病毒等病毒
研究人员发现，我们视网膜内的一种特定细胞，即我们眼睛负责向大脑发送视觉信息的感光部分，似乎特别善于容纳埃博拉病毒和其他病毒。
Nat Commun：一次性碱基编辑有望持久治疗遗传性视网膜变性
在一项新的研究中，来自加州大学欧文分校等研究机构的研究人员发现碱基编辑可能为遗传性视网膜变性患者---特别是莱伯先天性黑朦（Leber congenital amaurosis, LCA）患者---提
科学研究使色素性视网膜炎致盲患者恢复部分视力
色素性视网膜炎（RP）是一种神经退行性眼病，全球患者超过200万人。过往研究发现70多个基因突变可导致RP。目前，除了针对其中一个基因突变导致的早发性RP有基因替代疗法外，还没有其他获批准的治疗方法。近期，一名40年前确诊的RP患者，在接受光遗传疗法（optogenetic therapy）治疗后，成功恢复部分视力。这一研究结果，发表
渤健cotoretigene toliparvovec(BIIB112)治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)2/3期临床失败!
该疗法通过视网膜下注射给药，旨在提供全长功能性RPGR蛋白。
科学家有望利用视网膜色素上皮干细胞来治疗人类失明症！
2021年1月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Stem Cell Reports上的研究报告中，来自西奈山医院等机构的科学家们通过研究发现，将来自人类尸体的视网膜细胞（retinal cells）移植到灵长类动物模型的眼睛后，这些视网膜细胞竟然能够得以存活，这一研究突破有望未来帮助研究人员开发治疗人类失明症的新型细胞疗法。视网膜
