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美国FDA批准Livmarli:首个治疗Alagille综合征(ALGS)相关胆汁淤积性瘙痒的药物!

Livmarli是一种口服顶端钠依赖性回肠胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂,导致更多胆汁酸从粪便中排除,减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。

2021-10-12

Rett 综合征与小鼠模型中 MeCP2/Rbfox/LASR 复合物形成缺陷有关

雷特综合征(RTT)是一种严重的神经系统疾病,是年轻女性智力残疾的主要原因。

2021-10-12

研究人员发现间充质干细胞改善特发性肺炎综合征的新机制

北大医院血液内科任汉云教授、李渊副教授团队研究发现骨髓来源间充质干细胞(Mesenchymal stem cells,MSCs)可通过调节趋化因子CCR2-CCL2轴抑制T细胞活化,诱导具有免疫调节作用的CCR2+CD4+T细胞生成,进而达到预防小鼠异基因造血干细胞移植后特发性肺炎综合征(IPS)的效果。此项研究发现了骨髓间充质干细胞改善特发性肺炎综合征的新

2021-09-14

口服ASBT抑制剂maralixibat欧盟申请上市:治疗Alagille综合征相关胆汁淤积性瘙痒!

maralixibat是一种口服顶端钠依赖性胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂,导致更多胆汁酸从粪便中排除,减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。

2021-09-14

美国FDA批准默沙东创新肿瘤药Welireg:第一个HIF-2α抑制剂,治疗VHL综合征相关肿瘤!

Welireg是第一个获批治疗VHL综合征的系统性疗法,该疾病与多个器官发生癌症的高风险相关。

2021-08-15

Acta Pharmaceutica Sinica B:肺内递送siRNA抗急性肺损伤/急性呼吸窘迫综合征

小干扰RNA(SiRNAs)已被用于治疗一些未得到满足的医疗需求,包括急性肺损伤/急性呼吸窘迫综合征(ALI/ARDS),其中siRNA可以在mRNA水平上调节促炎细胞因子和趋化因子的表达

2021-08-31

安进Repatha(瑞百安):在急性冠脉综合征(ACS)患者中,显著提高斑块稳定性!

心脏病发作通常是易损斑块破裂的结果。Repatha+优化的他汀类治疗,能够增加纤维帽的厚度,最终提高斑块稳定性。

2021-08-30

全球首个“石人综合征”疗法!益普生从美国撤回RARγ激动剂palovarotene上市申请:可有效抑制异位骨化!

石人综合征是一家非常罕见的疾病,会让肌肉变骨头,人体变成石雕。

2021-08-16

Molecular Nutrition & Food Research:研究揭示肠道菌群在指导精准营养干预改善代谢综合征中的作用

  中国科学院上海营养与健康研究所研究员陈雁研究组和研究员林旭研究组在Molecular Nutrition & Food Research上,在线发表了题为Gut Microbiota Composition is Associated with Responses to Peanut Intervention in Multi

2021-08-10

首个Alport综合征(遗传性肾炎)药物!新型口服Nrf2激活剂bardoxolone在日本申请上市!

bardoxolone有潜力成为第一个治疗Alport综合征的药物,2026年的销售额将达到25亿美元。

2021-07-29