福泰制药联手CRISPR Therapeutics 基因编辑筛选药物靶点来了？
福泰制药宣布将与CRISPR Therapeutics签约四年合作开发针对已经有人类基因确证靶点的CRISPR-Cas9药物。如果所有项目都成功上市，Vertex最终的支付金额将高达26亿美元。
FDA受理Sarepta Therapeutics杜氏肌营养不良症药物Eteplirsen上市申请
Sarepta Therapeutics今天宣布FDA已接受其杜氏肌营养不良症（DMD）药物Eteplirsen的审批申请，PDUFA 日期是2016年2月26日。Eteplirsen的适应症是适合跳过外显子51表达患者，这类患者约占13%，是最大的一类DMD。另一
价值数十亿美元的生物科技公司——Moderna Therapeutics公司
Moderna Therapeutics公司可谓野心勃勃，但是它也有相配套的巨额资金支持。这家羽翼未丰的新创公司是如何成为有史以来最有价值的私有药物公司之一的呢？
诺华联手Rani Therapeutics进军蛋白药物口服输送系统市场
最近，制药巨头诺华公司宣布将携手Rani Therapeutics进军蛋白多肽药物领域。而这也势必将给这一领域再添一把火。
Rani Therapeutics与大型制药公司达成合作
Rani Therapeutics 今天宣布,该公司已经就评估Rani的创新口服生物治疗药物给药平台与诺华公司达成合作。
Nucleic acid Therapeutics：ddPCR在lncRNA研究中的作用
近年来，在小RNA的研究方面，长非编码RNA（long noncoding RNA, lncRNA）研究成为热点。 lncRNA是一类转录本长度超过200个核苷酸的RNA分子的总称。lncRNA的表达水平相对于编码蛋白的基因一般比较低。多数lncRNA虽然不直接参与基因编码和蛋白质合成，但在基因转录后调控、剪切和修饰具有十分重要的功能，也在很多生命活动中均起着举足轻重的作用。
Resverlogix 将分拆 RVX Therapeutics Inc.
交易旨在释放表观遗传学平台的潜力，提高股东价值 多伦多证券交易所股票代码：RVX Resverlogix Corp. (TSX：RVX) (“Resverlogix”) 4月8日宣布，该公司董事会已经批准分拆子公司 RVX Therapeutics Inc. (“RVX Therapeutics”) 的提议，该子公司将致力于利用其表观遗传学平台进行创新药物的研发。
Sarepta Therapeutics有望占据DMD患者的1/3市场
2012年1月11日 讯 /生物谷BIOON/-- Sarepta Therapeutics去年发布了eteplirsen治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者的IIb临床试验数据，难以置信的是，这家纳斯达克公司股票暴涨了1400%。 关于eteplirsen，Sarepta今年正在计划开展验证性研究，2014年第一季度有望对它的投入。
Mallinckrodt宣布收购CNS Therapeutics
密苏里州HAZELWOOD--(美国商业资讯)--Covidien (NYSE: COV)的制药业务部Mallinckrodt今天宣布了一项收购CNS Therapeutics, Inc.的确定性协议，后者是一家私有的专科制药公司，专注于中枢神经系统特定部位给药产品的开发和商业化，这些产品治疗神经系统障碍和难治性慢性疼痛。