华人学者联合创立，RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资，计划明年进行临床试验
该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE，并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞，展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床相关突变的RNA编辑。
2024-08-03
Science：维生素A参与调节干细胞谱系选择
这项研究不仅指出干细胞谱系可塑性的退出是组织稳态维持的重要因素，也证实维生素A代谢作为干细胞谱系选择的关键作用，对毛发生长、损伤修复和肿瘤等有治疗意义。
2024-09-13
研究揭示脊髓损伤纤维瘢痕细胞的起源
研究解析了脊髓损伤纤维瘢痕的细胞组成和来源异质性，回答了领域内长期争论的科学问题，并进一步阐明了不同来源纤维性瘢痕的分布和功能的差异，为针对不同纤维瘢痕特征进行特异性调控奠定了理论基础。
2024-08-07
Cancer Res：KRAS抑制剂和维奈托克组合性疗法有望改善胰腺癌患者的治疗疗效！
本文研究结果为未来在临床试验中利用维奈托克和KRASG12D抑制剂组合性疗法对胰腺癌患者进行治疗提供了一定的基础和理论依据。
2024-10-18
Nat Metabol：能调节机体胰岛素稳态的Inceptor受体或有望帮助开发治疗糖尿病的新型疗法
本文研究结果揭示了机体中β细胞胰岛素转换的基本机制，并识别出Inceptor或能作为机体胰岛素降解的特殊受体。
2024-12-19
舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法，恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力
该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力，并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。
2024-09-23
LNP递送mRNA在体内生成CAR-T，新锐公司再获1.75亿美元融资，推进自身免疫病CAR-T临床研究
一些临床研究显示，CAR-T细胞疗法对系统性红斑狼疮患者产生了良好的治疗效果，这为系统性红斑狼疮患者带来了一种全新的，且安全有效的治疗选择。
2024-03-25
Nat Med：1期临床试验表明靶向IL13Rα2的CAR-T细胞有望治疗复发性高级别胶质瘤
治疗脑癌的主要挑战之一是药物难以穿过血脑屏障。为了克服这一障碍，这项I期临床试验将CAR-T细胞直接递送到脑瘤和脑脊液——保护和环绕大脑和脊髓的液体中。
2024-03-25
《癌细胞》：阴魂不散！研究发现，癌细胞发生坏死性凋亡后，仍可通过释放IL-1α抑制抗肿瘤免疫
在化疗等原因导致的坏死性凋亡发生过程中，癌细胞会通过释放IL-1α募集免疫抑制性中性粒细胞和巨噬细胞，在自己死后仍能导致肿瘤微环境的免疫抑制，因此抑制IL-1α也就成为了与现有治疗协同增效的手段。
2024-12-03