Cell Rep：识别出能控制黑色素瘤改变形状对环境产生反应的特殊基因 有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究结果表明，为了响应3D几何学和机械线索所发生癌细胞形状的改变或许能以环境依赖性和独立性的方式进行调节。
2024-04-24
JCI：新型疗法靶点有望克服癌症患者对放射疗法的耐受性
来自芝加哥大学等机构的科学家们通过研究发现，反射疗法（RT，radiation therapy）或能抑制骨形态发生蛋白和活化素膜结合抑制剂（BAMBI），并能激活机体的免疫抑制性细胞。
2023-12-28
NEJM：一种实验性疗法或能进一步降低高风险患者机体中甘油三酯的水平
在心血管疾病风险升高的中度高甘油三酯血症患者中，olezarsen能显著降低其机体甘油三酯、载脂蛋白B和非高密度脂蛋白胆固醇的水平，且并不会产生重大的安全性问题。
2024-04-17
JCO：1期临床试验表明一种增强型CAR-T细胞疗法有望治疗诸如弥漫性中线胶质瘤之类的高级别中枢神经系统肿瘤
研究人员开发出一种靶向在弥漫性中线胶质瘤（diffuse midline glioma, DMG）和其他中枢神经系统肿瘤中高度表达的GD2抗原的增强型CAR-T细胞疗法。
2024-06-26
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
《癌细胞》：mRNA抗癌疗法立大功！BioNTech团队发现，IL-2的mRNA可以让隐身的癌细胞显形
研究者们使用LPP纳米递送平台封装了IL-2 mRNA（且融合了人血清白蛋白），将mRNA精准递送到肝细胞再翻译为IL-2蛋白，显著延长了IL-2半衰期，且无明显不良反应。
2024-03-18
诺和诺德收购非编码RNA疗法公司Cardior，解决心脏病的根本原因
CDR132L是一种基于反义寡核苷酸（ASO）的抑制剂，靶向非编码RNA——miRNA132（miR-132），旨在阻止和逆转有害心脏重塑的发展。
2024-03-27
Sci Immunol：科学家有望开发出新型疗法抵御对传统T细胞疗法耐受的胰腺癌
来自宾夕法尼亚大学等机构的科学家们调查了一种不同类型的免疫疗法治疗的潜力，这种疗法依赖于两种能靶向作用骨髓细胞的免疫疗法。
2024-01-10