斩获FDA优先审评资格 法布里病创新疗法有望明年初获批
Protalix BioTherapeutics公司与其合作伙伴Chiesi Global Rare Diseases公司今天宣布,美国FDA已经接受了为pegunigalasidase-α递交的生物制品许可申请(BLA),并授予其优先审评资格,适应症为成人法布里病(Fabry Disease)患者。Pegunigalasidase-α是该公司设
峰回路转 微生物组创新疗法达到关键性3期临床终点
今日,Seres Therapeutics宣布,该公司开发的微生物组疗法SER-109,在治疗复发性艰难梭菌感染(CDI)的关键3期临床试验ECOSPOR III中获得积极顶线结果。该研究显示,与安慰剂相比,SER-109导致给药8周内CDI出现复发的患者比例显着下降,疗效结果超过之前与美国FDA协商确定的阈值。Seres计划依据这一临床结果,向
新发现或有助开发抗疟新疗法
一个国际研究团队日前在英国《自然·通讯》杂志上发表论文说,他们有关疟原虫耐药性相关蛋白的新发现,可能有助开发新的抗疟疾疗法,也有可能用于增强现有抗疟药物的疗效。疟疾是一种由疟原虫引起的传染病,通过蚊子叮咬传播。疟原虫耐药性增强,对全球疟疾防控构成重大威胁。澳大利亚国立大学日前发表新闻公报说,一种名为PfCRT的蛋白质是疟原虫对多种药物产生耐药性的关键,且对疟
血友病创新疗法!诺和诺德concizumab皮下注射预防性治疗A型/B型血友病III期项目恢复!
concizumab是抗TFPI单抗,具有独特机制,无论患者抑制剂状态如何,均有疗效。
FDA咨询委员会9:1投票支持 创新干细胞疗法有望获批
Mesoblast公司宣布,美国FDA肿瘤药物咨询委员会(ODAC)以9:1的投票结果,认为现有数据支持Ryoncil(remestemcel-L)在治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)儿科患者中的疗效。该公司的新闻稿指出,约有50%接受同种异体骨髓移植(BMT)的患者会发生急性GVHD。全世界每年有超过3万名患者接受同种异体B
Sci Adv:新疗法可扭转衰老
在最近一项研究中,来自KAIST的研究人员能够通过改变fo线虫虫细胞中的蛋白质活性来增加或降低生物的寿命,这为开发长寿药物提供了有趣的可能性。这些新发现发表在最近的《Science Advance》上。
爱尔兰科学家研究脑细胞工作方式获得癫痫新疗法
爱尔兰皇家外科学院慢性和罕见神经系统疾病国家研究中心(FutureNeuro)研究人员与马德里Severo Ochoa分子生物学中心(CBMSO)及巴塞罗那生物医学研究所(IRB)合作,找到了最常见癫痫形式的人脑细胞运作的关键新步骤,可能为耐药性癫痫患者带来新的治疗方法。该研究发表在最新一期的《Brain》杂志上。医学界已知基因活性的变化在癫痫发
首个突破性疗法花落传奇 国产创新药未来还要面对哪些挑战?
8月5日,国家药监局药品评审中心(CDE)在其官网上对首个拟突破性疗法品种进行了公示。公示信息显示,由南京传奇生物报审的LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂(简称:LCAR-B38M细胞制剂),经CDE审核同意纳入突破性治疗程序。根据国家药监局7月8日发布的《突破性治疗药物审评工作程序(试行)》的规定,公示5日内无异议的(药品)即纳入突破性治疗药物