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肿瘤3个月后完全消失,超80%患者持久一年无癌,创新疗法递交上市申请

2024年8月14日,UroGen Pharma宣布,已完成其在研疗法UGN-102的新药申请(NDA),用以治疗低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌(LG-IR-NMIBC)患者。

2024-08-17

渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

《科学》子刊:中国科学家揭示“打通肿瘤经络”、以促血管生成增强免疫应答的新疗法

即使是胰腺导管腺癌(PDAC)这种超级免疫“冷肿瘤”,dCNP处理也能显著改善其肿瘤模型小鼠的免疫浸润状态,且经由新生成正常血管浸润来的免疫细胞,也不是常见的老弱病残状态。

2024-08-27

中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法!正序生物CS-101注射液药物国内IND获批

CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器(transformer Base Editor,tBE)开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。

2024-04-04

胰腺癌新疗法=生酮饮食+药物治疗?Nature揭示:禁食机制下的脂肪依赖性肿瘤会消退

研究揭示了一条新的脂肪酸诱导信号通路,能够激活特定的翻译过程,是生酮作用的核心,并为癌症治疗提供了个性化的饮食干预策略。

2024-08-22

无需 IL-2 注射,创新TIL疗法的临床结果首发国际权威杂志

君赛生物从TIL细胞的培养体系创新着手,自主建立DeepTIL®技术平台,实现TIL细胞无滋养细胞、无高浓度IL-2条件下的高效培养,培养成功率、细胞数量、细胞活率等指标均处于国际领先水平。

2024-05-23

Nature:科学家利用空间蛋白质组学技术开发出治疗人类中毒性表皮坏死的新疗法

本文研究揭示了JAK/STAT和干扰素信号通路或能作为驱动中毒性表皮坏死发生的关键致病性驱动因素,并阐明了靶向性JAK抑制剂作为一种新型治疗性手段的巨大潜力。

2024-10-24

Cell Stem Cell | 革新疗法:CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用

该研究开发了一种培养系统,用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs),为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。

2024-05-26

从“肠脑轴”到中药新疗法的突破!Alzheimers Res Ther揭示肠道微生物如何影响阿尔茨海默症

本研究揭示了肠道微生物群的改变对AD进展的重要影响,特别是在神经炎症和代谢调控方面的作用。研究发现,通过调控“肠脑轴”的代谢产物,可能为AD的治疗提供新的干预靶点。

2024-10-21

Nature:开发出一种重新设计抗体的计算方法,有望构建出有效抵抗奥密克戎的新疗法

SARS-CoV-2病毒的进化导致了亚变种的出现,而现有的临床抗体疗法对这些亚变种束手无策。

2024-05-30