Front Med：细胞内检查点有望用于开发基于NK细胞的癌症免疫疗法
靶向细胞内检查点分子的策略包括 CRISPR/Cas9、shRNA 和小分子抑制剂，每种策略都有其挑战和局限性。开发 NK 细胞基因编辑技术和改进病毒转染平台对于在 NK 细胞中实现稳定的基因过表达至
2024-12-08
Nature子刊：肿瘤内注射三联mRNA-LNP疗法，诱导全身抗肿瘤免疫
该研究开发了脂质纳米颗粒（LNP），用于递送核苷修饰的mRNA编码的IL-21、 IL-7和4-1BBL，从而构建了一种三联LNP疗法。
2024-12-18
Nature Medicine：异体CAR-T细胞疗法，为复发性神经母细胞瘤带来转机
ALLO_GD2-CART01作为一种新型的免疫疗法，具有成为癌症治疗标准方案的潜力，并为未来癌症治疗领域的突破性进展奠定了基础。
2025-01-29
NEJM：新型全药片联合疗法或有望治疗慢性淋巴细胞白血病患者
本文研究结果表明，相比化学免疫疗法治疗而言，药物阿卡替尼-维奈托克组合联合不联合奥妥珠单抗都能显著延长此前未治疗的CLL患者的疾病无进展生存期。
2025-02-08
Nature Medicine：异体CAR-T细胞疗法！为复发性神经母细胞瘤带来转机
ALLO_GD2-CART01是一种创新的异体CAR-T细胞疗法，专门针对神经母细胞瘤（NB）细胞表面特有的GD2分子进行治疗。
2025-01-23
J Hepatol：科学家发现治疗人类脂肪性肝病的新型潜在疗法
本文研究结果强调了ACMSD抑制在增强肝脏中NAD+水平和促进基因组保护方面的益处，同时还揭示了其在MASLD/MASH疾病中的治疗潜力。
2024-10-17
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Mol Cell：识别出能预测肝癌患者对免疫疗法反应的特殊生物标志物
本文研究结果表明，通过促进STING/IFN通路，NBR1或能作为肝星状细胞中p62缺乏的合成易感性靶点，这或许就会增强机体CD8+ T细胞反应从而抑制肝细胞癌的进展。
2024-11-16
JITC：靶向EphA3的CAR-T细胞疗法有望治疗胶质瘤
这种治疗胶质瘤的新方法可能会为患者提供一条潜在的生命线。研究表明，在实验室测试和动物模型中，靶向EphA3的CAR-T细胞都能有效地寻找并消灭胶质瘤细胞。
2024-09-27