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Nature Medicine:邦耀生物基因编辑治疗地中海贫血症患儿脱离输血依赖已超过2年

该研究提供了可以实现CRISPR/Cas9编辑的自体HSPC的移植和长期植入的原理证明,并且证实了胎儿血红蛋白水平的持续升高足以改善输血依赖性β-地中海贫血

2022-08-04

领先David Liu一个月,吉林大学李占军/赖良学率先开发出单个AAV递送的碱基编辑

CRISPR系统是细菌和古菌特有一种防御系统,自2012年开始被开发和改造为新一代的基因编辑工具,其中CRISPR-Cas9已成为革命性的基因组编辑平台,被广泛应用与生物技术和医学领域。其中来自化脓链

2022-08-10

Science:基因编辑大牛张锋教授新成果!在微生物中首次发现新的防御系统:微生物STAND ATPase直接识别病毒蛋白,并杀死受感染的微生物细胞

细菌使用多种防御策略来抵御病毒感染,其中的一些策略已经导致了突破性的技术,如基于CRISPR的基因编辑。科学家们预测,在微生物世界中还有许多抗病毒武器有待发现。

2022-08-15

eLife:王鹏远/鲁志/徐振江合作揭示细胞外RNA在泛癌早诊中的应用和前景

面对癌症,“上工治未病”显得尤其重要,有效的早期诊断对癌症治疗有极大帮助:经由早期诊断的患者,五年生存率要比晚期患者高5-10倍。

2022-08-03

Cell Research:科学家揭示早期胚胎发育中RNA解旋酶Ddx3xb相分离调控母源mRNA翻译机制

该团队进一步通过组学及生化实验研究分子机制。RNA-seq数据表明,Ddx3xb相分离可以调控母源mRNA的降解与合子基因的激活,Ddx3xb相分离在母源-合子转换过程中发挥了重要的分子调控作用。

2022-08-05

Science子刊:开发出一种大幅降低脱靶突变和在靶突变的基因编辑工具

分子工具CRISPR-Cas9可用于治疗遗传性血液疾病,但这可能会造成意外的遗传改变。

2022-07-26

《自然》:科学家首次证实,人类肿瘤中存在“免疫编辑

癌症发生发展过程中会伴随着一系列基因突变,可以诱导新抗原的产生,从而为免疫系统清除肿瘤细胞提供有力武器[1]。

2022-07-14

非编码RNA: 阻断miR-181b和增加Sema3A是房颤治疗干预的潜在策略

心房颤动(房颤)是最常见的持续性心律失常,导致发病率和死亡率的增加。持续性长期房颤以严重的心房肌细胞重构和心房纤维化为特征,无论是抗心律失常药物还是导管消融术都难以达到节律控制的目的。

2022-07-25

DNA为本:熊巍团队通过在体基因编辑治疗遗传性耳聋

首次在哺乳动物模型上展示了利用非同源末端连接(NHEJ)的基因修复通路有效实现先天性遗传疾病的在体基因治疗。

2022-07-18

首次出海,中国自主研发的碱基编辑工具首次获得海外专利授权

正序生物科学创始人团队创建的变形式碱基编辑系统tBE(transformer Base Editor)正式获得美国专利商标局(USPTO)专利授权,成为首个获得海外专利授权的中国自主研发碱基编辑工具。

2022-07-13