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基因编辑新突破!Science:利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑,肺部疾病治疗迎来革命性变革

通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良,该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础,并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。

2024-10-30

Nature子刊:伊成器课题组开发升级版不依赖CRISPR的RNA编辑技术

近同源tRNA的过表达显著提高了RESTART系统的编辑效率及无义突变修复精准度,提升了RESTART系统在疾病治疗中的应用潜力。

2024-03-08

Cell:小核仁RNA:调控细胞衰老的幕后推手

这项研究通过全基因组筛选,发现了一种保守的snoRNA:SNORA13,它是人类细胞和小鼠衰老所必需的,SNORA13能够负调控核糖体生物合成,直接与RPL23相互作用从而促进p53激活和细胞衰老。

2024-08-23

Nature子刊:优化碱基编辑,治疗脊髓性肌萎缩症

所有这些实验结果表明,碱基编辑介导的对SMN2基因的外显子7的C6T的精准编辑,能够显著增加功能性SMN蛋白水平,从而为治疗SMA提供了一种新的治疗策略。

2023-12-11

正序生物碱基编辑疗法治愈β-地中海贫血患者

正序生物CS-101 IIT研究的成功为β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来了信心。

2024-01-08

Cell:利用靶向RNA的CRISPR/Cas13成功鉴定出对人体细胞至关重要的长链非编码RNA

作者发现了778种对细胞功能至关重要的lncRNA,包括46种普遍至关重要的核心lncRNA和732种对某些细胞类型具有特异功能的lncRNA。

2024-11-29

清华大学刘俊杰为基因编辑做减法,无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具

该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制,其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似,使用可重编程的单链RNA进行DNA识别,并通过水解来切割DNA。

2024-02-05

研究发现非编码RNA控制高毒力超级细菌感染致病

该研究揭示了高毒力超级细菌感染致病的新型毒力机制,发现了靶向抑制该毒力机制的非编码RNA分子,为开发新型抗感染药物和超级细菌疫苗提供了新的思路与方向。

2024-08-27

RNA大作用!Commun Biol:特殊的小RNA分子miR-29在驱动机体衰老过程中扮演着重要角色

来自北卡罗来纳大学等机构的科学家们通过研究首次证实了miR-29分子或许在驱动机体衰老过程中扮演着重要角色。

2024-09-27

RNA介导的精准基因写入技术!Cell:我国科学家开创基于逆转录病毒的全RNA介导基因写入技术

本研究基于天然存在的 R2 逆转录转座子,开发出了一种全 RNA 介导、高效、精确的基因写入技术。

2024-07-19