一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡,Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关
2023年12月,美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市,用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者。
2024-11-10
首个RNA编辑疗法公布临床数据
2024-10-18
非脱氨酶依赖的嘧啶碱基编辑器TBE获得进展
研究论文报道了一种名为TBE(Thymine base editor)的不依赖脱氨酶的DNA碱基编辑工具。与现存的其他胸腺嘧啶编辑工具相比,TBE表现出更高的编辑效率、更小的细胞毒性和更低的脱靶现象
2024-08-20
患上必死绝症后,夫妻俩转行研究自救,通过碱基编辑疗法,延长50%寿命
研究团队首先在人类细胞中证实,碱基编辑器(BE3.9max)能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP R37X 编辑。
2025-01-19
Nat Med:利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中,他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
2025-01-16
Cell:谢一轩/柴培远等揭示修饰的RNA碱基acp3U是糖RNA中N-聚糖的结合位点
该研究首次揭示了糖RNA在分子结构和生物学基础方面的信息,为糖RNA的存在提供了直接证据,并为后续RNA糖基化的生物合成以及生物功能研究奠定了基础。
2024-09-08
Science:剪接体对RNA转录本的编辑延迟会导致细胞死亡
在这项新的研究中,这些作者如今发现了一种以更微妙的方式干扰剪接过程的机制。它与剪接体的一个由三种亚基U4、U5 和 U6组成的特定部分有关。
2024-11-28
Nature:新方法可实现对小鼠肠道中的细菌进行体内靶向碱基编辑
在一次成功的实验中,Eligo Bioscience公司展示了设计、生产和纯化噬菌体衍生衣壳的能力,该噬菌体衍生衣壳含有编码一种碱基编辑系统的合成 DNA载荷。
2024-07-19