Developmental Cell:保守界面上的 PUF 合作相互作用决定了 RNA 结合情况和秀丽隐杆线虫的细胞命运
PUF 蛋白在人类健康和疾病中具有重要性，PUF 伙伴关系将很快成为了解人类 PUF 功能如何被调控和发生问题的中心。
2024-02-01
Nature子刊：何川团队开发RNA结合蛋白靶点检测新方法——ARTR-seq
在这项研究中，何川团队为了克服现有方法的局限性，提出了一种基于逆转录酶（RT）的RBP结合位点测序方法——ARTR-seq，通过原位逆转录酶捕获RBP-RNA相互作用。
2024-01-11
Sci Transl Med | 革命性疗法：利用siRNA靶向减少血浆纤溶酶原，为血友病患者带来希望
随着siRNA疗法研究的深入和临床应用的逐步推进，其在血友病治疗领域的影响正日益凸显。这一创新疗法不仅为血友病A患者提供了新的希望，也为整个血友病治疗领域带来了新的治疗理念和方法。
2024-03-07
多篇重要研究成果解读科学家们在抗体疗法研究上取得的新进展！
科学家有望开发出治疗HER2阳性乳腺癌的新型单克隆抗体、科学家开发出一种治疗人类胰腺癌的新型单克隆抗体疗法、单克隆抗体frexalimab在治疗人类复发性多发性硬化症上或能产生有利治疗效果
2024-02-28
Nature子刊：胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA，用于体内基因治疗
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性，而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
2024-02-04
Cell Res：张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法，有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型，该模型会发展为早发性严重心肌病，并迅速演变为心脏功能不全，具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
2024-02-16
开发RNA靶向药物，Remix完成6000万美元融资，并与强生达成10亿美元合作
2023年12月，Remix公布了其领先项目REM-422的临床前数据，这是一款靶向降解转录因子MYB的mRNA的口服小分子药物。
2024-01-05
Science子刊：肺靶向的LNP-mRNA疗法，帮助病毒感染后的肺部修复
这项研究定义了TGF-βR2在肺内皮修复中的作用，并证明了一种高效安全的肺内皮靶向LNP能够递送治疗性mRNA，用于病毒感染后的血管修复。
2024-02-15