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福泰制药新一代囊性纤维化疗法申报上市

CF是一种罕见的、进行性、缩短寿命的遗传病,累及肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。全球有超过9.2万例CF患者。

2024-08-25

Nat Med:新型组合性疗法或有望治疗对标准疗法无反应的人类膀胱癌

这项研究标志着科学家们在治疗BCG无反应性的非肌肉侵袭性膀胱癌方面迈出的重要一步,这种新型联合疗法能为根治性膀胱切除术提供一种独特、有效且持久性的保膀胱治疗策略。

2024-06-16

一线治疗胰腺癌联合疗法积极数据公布

根据迄今为止的安全数据,该试验的数据和安全监测委员会已批准以320 mg口服剂量招募更多患者,其中第一位患者已经服药并正在等待第一次扫描。

2024-09-15

世界首家circRNA疗法公司Orna,收购了一家LNP公司,推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发

环形 RNA(circRNA)已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品,国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。

2024-05-27

Moderna公司最新论文:mRNA疗法治疗T细胞介导的自身免疫病

该研究表明,通过LNP-mRNA递送膜锚定的IDO1,可抑制免疫应答,改善多种T细胞介导的自身免疫疾病模型。

2024-09-14

Cell丨李伟/周琪合作团队开发逆转座子基因工程新技术,实现全RNA介导的基因精准写入

该研究基于自然界存在的R2逆转座系统,结合数据分析和工程化改造方法,成功开发了全RNA介导的、高效精准的基因写入技术,首次在多种人和小鼠细胞系及原代细胞中实现了功能基因的定点整合。

2024-07-15

Reprod Sci:靶向性癌细胞疗法或能减缓子宫内膜癌的进展

本研究结果表明,Erbb2在PTEN突变小鼠的子宫内膜癌中扮演着癌基因的角色,这意味着,Erbb2靶向作用或能用作一种有效的治疗方法来治疗PTEN缺陷的子宫内膜癌,并减缓癌症的进展。

2024-09-01

个性化细菌疫苗有望成为癌症免疫疗法

在对小鼠进行测试时,作者发现,这些经过复杂编程的细菌癌症疫苗能招募多种攻击肿瘤细胞的免疫细胞,同时阻止通常会抑制肿瘤定向免疫攻击的反应。

2024-10-25

Nat Commun:揭秘CAR-T细胞疗法失败之谜!IL-4蛋白的双刃剑效应

本文研究确定了IL-4在诱导CAR-T细胞耗竭中所扮演的关键角色,并识别出了一种能改善CAR-T细胞疗法治疗效果的可翻译手段。这一发现为未来的临床试验和治疗策略提供了坚实的基础。

2024-10-06

Nature:揭示杜氏肌营养不良症发生背后的遗传机制有望帮助开发新型靶向性疗法

本文研究结果表明,称之为转录适应性的基于mRNA衰变的机制或许在杜氏肌营养不良症中抗肌萎缩蛋白相关蛋白上调过程中扮演着关键角色。

2025-02-14