诺和诺德新一代口服减肥疗法数据出炉
受试者基线BMI为25.0-39.9kg/m2。结果显示，50mg和100mg剂量组受试者的体重分别平均降低了10.4%和13.1%，安慰剂组这一比例为1.1%。
2024-09-16
Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函
对患者来说，Kresladi将会是治疗方式上的显著进步，该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案，骨髓移植不仅存在很大感染风险，并且很难获得匹配的移植体。
2024-07-01
Science：新研究发现可以利用 III 型CRISPR/Cas系统精准修复人体细胞RNA
在一项新的研究中，来自美国蒙大拿州立大学的研究人员展示了如何利用 CRISPR编辑 RNA（DNA 的化学近亲）。他们揭示了人体细胞中的一种新过程，它具有治疗多种遗传疾病的潜力。相关研究结果于2024
2024-05-10
周小龙团队实现RNA定点高效乙酰化修饰
该研究基于已解析和预测的酵母Kre33结构，构建并纯化了一个C -末端柔性结构域( flexible domain，FD )截短的Kre33。
2024-05-10
Cell Metab丨江涛/张伟团队发现ALDH1A3别构激活PKM2通过XRCC1乳酰化修饰促进胶质母细胞瘤的放化疗抵抗
该研究阐明了ALDH1A3通过别构激活PKM2，介导胶质母细胞瘤葡萄糖代谢重编程和乳酸堆积，进而通过XRCC1乳酰化修饰促进胶质母细胞瘤放化疗抵抗的分子机制。
2024-08-13
细胞疗法临床试验变化和真实世界挑战
作为最主流的细胞治疗类型，CAR-T细胞疗法临床试验总量在2023年显著下滑，但从不同适应症来看，针对中枢神经系统肿瘤的临床试验数量还是有所增加的。
2024-06-13
Nature：高文青等开发针对中枢神经损伤的工程化T细胞疗法
本研究开发了一种基于T细胞受体的自身免疫性CD4+ T细胞疗法用于治疗脊髓损伤，并通过mRNA介导的短暂TCR表达来最小化潜在的副作用。
2024-09-11
Nature：自驱动实验室、先进免疫疗法及2025年值得关注的另外五项技术
2025年，随着一系列突破性研究和创新成果即将涌现，我们将更深入地探索自然界的奥秘，同时应对迫在眉睫的全球性挑战。
2025-01-23
Nature：耶鲁大学借助类器官技术揭示平脑症背后mTOR通路的秘密并找到潜在疗法
在这项新的研究中，这些作者发现了一个与平脑症相关的新基因，然后从两种不同类型的平脑症患者的细胞中开发出大脑类器官。
2025-01-06
HGT：科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略
本文研究结果表明，将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体（慢病毒载体）和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。
2024-12-08