Nature Biotechnology：脂肪肝患者的福音！精准选择AAV载体实现个性化基因治疗
通过对正常肝脏和脂肪肝肝脏的比较，研究人员发现，脂肪肝对AAV载体的转导效率和特异性有显著影响，不同AAV载体的转导表现也因病理状态的不同而变化。
2025-02-03
Clin Cancer Res：科学家对药物重新定向或有望治疗非小细胞肺癌患者
本文研究结果表明，塞利尼索及多西他赛联合治疗在晚期KRAS突变的非小细胞肺癌患者中的耐受性相对较好，这一疗法体系在TP53野生型病例中能实现良好的疗效。
2024-12-17
JAMA Neurol：常用的心脏病药物或能减缓亨廷顿氏症患者的疾病进展
本文研究结果表明，使用β阻滞剂或与preHD组患者机体的迟发性运动发作有关，同时还会降低mmHD组患者疾病的恶化率。
2024-12-26
Immunity：揭示免疫检查点抑制剂导致一些患者易受感染的原因
在这项新的研究中，这些作者研究了PD-1或其结合搭档PD-L1罕见遗传缺陷患者的免疫细胞，以及缺乏PD-1信号的动物模型。
2024-12-07
JTO：术前检测早期肺癌患者的ctDNA，是识别高危患者、优化辅助治疗的“胜利之匙”！
研究者们采用的检测方法是基于血浆的ctDNA甲基化检测，以此得到患者的肿瘤甲基化分数（TMeF），再评估TMeF作为生物标志物的价值。
2024-07-18
J Diabetes研究表明：健康睡眠成为糖尿病患者的“心脏护盾”
本研究首次揭示了糖尿病患者健康睡眠模式与AMI死亡风险的关系，强调了充足睡眠等良好睡眠习惯的重要性，为临床和公共卫生实践中制定睡眠指导方案提供了科学依据。
2024-11-08
NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19