Science：利用优化的肺靶向脂质纳米颗粒进行肺干细胞基因编辑，有望治疗囊性纤维化
在这项新的研究中，这些作者开发出了一种治疗方法，但找到了一种防止它困在肝脏中的方法。他们对基因编辑机器进行了调整，以防止脂质纳米颗粒被困在肝脏中。
2024-06-30
三篇Cell：科学家揭示免疫疗法协同作用促进黑色素瘤患者机体中T细胞反应背后的分子机制
这三篇研究报告提供了LAG3和PD1如何单独发挥功能以及联合作用背后的分子机制，并强调了利用其进一步进行临床研发的新机会。
2024-08-17
Cell子刊：南通大学孙诚/汤欣/陈瑜团队揭示长寿基因SIRT1缓解帕金森病的分子机制
研究数据表明，大脑中过量的乳酸可能参与了帕金森病的进展。通过改善乳酸稳态，SIRT1和PKM2可能成为开发帕金森病等神经退行性疾病治疗药物的靶点。
2024-08-12
张锋的学生Patrick Hsu连发2篇Nature，推出基于“桥RNA”的全新基因编辑技术
该研究显示，IS110编码一个重组酶和一个非编码的桥RNA（bridge RNA），桥RNA能够特异性地与编码的重组酶结合。
2024-07-12
Nature Medicine：双靶点CAR-T疗法，治疗致命脑肿瘤
人体临床试验数据证明了双靶点CAR-T细胞疗法——CART-EGFR-IL13Rα2在复发性胶质母细胞瘤患者中的初步安全性和生物活性，还检测到了令人鼓舞的早期疗效信号。
2024-03-20
Nat Cancer：科学家有望开发出治疗人类侵袭性白血病的新型潜在疗法
本文研究结果表明，对PHD进行抑制，随后稳定HIF-1α或许能作为一种非常有希望的AML的非毒性疗法（包括与维奈托克的联合使用）。
2024-05-10
Lancet：德国科学家首次利用CAR-T细胞疗法成功治疗一名系统性红斑狼疮患儿
这种治疗方法包括在输注CAR-T细胞前从患者体内提取出一些免疫细胞（T细胞），并在一个特殊的洁净室实验室中为这些细胞配备嵌合抗原受体（CAR）。
2024-07-09