Nat Commun：开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法，有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒（triple-adeno-associated virus）载体系统，将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08
Cell重磅：章冰/高强团队等利用泛癌蛋白基因组学分析，绘制癌症治疗靶点全景图
临床蛋白质组肿瘤分析联盟（CPTAC）对1000多个前瞻性收集的、未经治疗的原发肿瘤进行了蛋白质组学和基因组学特征分析，涵盖了10种癌症类型，其中许多肿瘤还配有相应的正常组织样本。
2024-06-26
渐冻症治疗新突破：基因疗法实现迄今最好治疗效果，已获FDA批准
渐冻症是一种复杂的疾病，只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症，这类渐冻症患者通常是家族遗传，但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。
2024-05-05
Cell Genomics：结合孟德尔随机化与AlphaFold3发现阿尔茨海默病蛋白标志物及其三维结构变化
阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease, AD）是全球痴呆症的主要原因，对患者造成认知、情绪及生活能力的全面退化，同时给家庭带来沉重的经济、心理和生活压力。尽管进行了大量的研
2024-12-11
Cell子刊：患者来源肿瘤芯片，用于评估肺癌患者对抗PD-1疗法的反应
该研究提出了一种利用活体成像和先进的图像分析算法来快速、精确地测量体外免疫检查点抑制剂（ICI）对T细胞介导的肿瘤细胞杀伤效果的肺肿瘤芯片（ToC）平台的开发和验证。
2024-05-09
Sci Transl Med：科学家开发出能清除阿尔兹海默病小鼠模型大脑中毒性tau蛋白的新型鼻腔喷雾
这项研究中，研究人员开发了一种新型鼻腔喷雾（nasal spray），其能清除工程化改造拥有人类样阿尔兹海默病症状小鼠大脑中的tau蛋白。
2024-07-21
Nature Medicine | 前列腺癌治疗新篇章：PSCA-CAR T细胞疗法1期临床试验揭示初步成效
该研究是一项由City of Hope进行的单中心、首次在人类中进行的1期临床试验，旨在评估PSCA-CAR T细胞在mCRPC患者中的安全性和生物活性。
2024-06-21
Nature：新研究在链霉菌中发现一类形似伞状的有毒蛋白颗粒
通过分析数千个公开的细菌基因组，圣路易斯大学的Dapeng Zhang和他的研究生Youngjun Tan发现，许多其他种类的细菌也有制造伞状有毒蛋白颗粒的基因。
2024-05-01
