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Nature:重新设计的Cas9版本可让基因编辑更安全

在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学奥斯汀分校的研究人员对一种广泛使用的基于CRISPR的基因编辑工具中的一个关键组件---Cas9---进行重新设计,使得它靶向错误的DNA片段的可能性降低数千倍,同时保持与原始的Cas9版本一样的效率,使得它可能更加安全。

2022-03-08

Nature:重新设计Cas9蛋白,解决脱靶问题,让基因编辑更安全

CRISPR-Cas9基因编辑技术,通过向导RNA(gRNA)将Cas9酶靶向目标DNA序列,Cas9酶切割目标DNA双链,造成DNA双链断裂,DNA在非同源末端连接(NHEJ)修复时出错,从而实现基因敲除。然而,CRISPR-Cas9存在较为严重的脱靶效应,可能会在错位的基因位点切割DNA双链,从而导致潜在风险,这也是限制CRISPR-Cas9基因编辑临床

2022-03-05

CRISPR/Cas9基因编辑在肿瘤中的应用现状及前景

在原核生物中,成簇规律间隔短回文重复序列(CRISPR)系统提供了对质粒和噬菌体的适应性免疫。该系统启发了强大的基因组工程工具CRISPR/CRISPR相关核酸酶9(CRISPR/Cas9)基因组编辑系统的开发。

2022-03-01

iScience :首次在蜱虫中进行CRISPR-Cas9基因编辑

  蜱虫(Tick)是一种传播人兽共患病的重要媒介。作为严格的吸血性节肢动物,蜱几乎可以叮咬陆地上所有的动物,且吸血时间长、吸血量大、生活史复杂。这些特点使蜱携带了最广泛的病原体种类,包括病毒、细菌、真菌、寄生虫;传播40余种疾病,如莱姆病、森林脑炎、克里米亚-刚果出血热、发热伴减少综合征、立克次体病、无形体病、巴贝西虫病等,可导致死亡或

2022-02-18

Science子刊:利用CRISPR-Cas13沉默神经系统中的靶基因,有望治疗一系列神经系统疾病

在一项新的研究中,来自美国伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校的研究人员在小鼠的中枢神经系统中使用了一种针对性的CRISPR技术来关闭可导致ALS和亨廷顿舞蹈病的突变蛋白的产生。

2022-01-31

成功利用CRISPR-Cas9靶向脂肪细胞

在一项新的研究中,Romanelli、MacDougald和他们的同事们描述了使用CRISPR-Cas9取得的新突破,这种工具已经改变了分子生物学研究,但它在脂肪组织研究中的应用一直难以捉摸。

2022-01-05

Nucleic Acids Res:新型神经网络可更准确地评估CRISPR/Cas系统的DNA编辑效果

在一项新的研究中,来自俄罗斯科学院、斯科尔科沃科学技术研究所和美国国家生物技术信息中心的研究人员提出一种新的神经网络架构,可用于评估为基因编辑实验选择向导RNA(gRNA)的效果。他们的方法将促进用流行的CRISPR/Cas技术进行更有效的DNA修饰,因此将有助于开发新的策略来构建转基因生物,并找到治疗严重遗传性疾病的方法。

2021-12-31

Cancer Res:通过CRISPR-Cas9筛选识别出有望治疗肝细胞癌的新型药物组合

来自中国香港大学等机构的科学家们成功地重新利用了一种获批的药物艾芬地尔(ifenprodil,一种血管舒张药)联合FDA获批的胰腺药物索拉非尼(sorafenib)来治疗肝细胞癌(HCC);该项研究利用了研究人员所开发的CombiGEM-CRISPR v2.0筛选平台,其能加快科学家们在多种可能的药物组合中进行搜索,并抑制基因组中的可药用靶点从而来实现治疗肝细胞癌的目的。

2021-12-29

Nat Microbiol:新研究表明可对微生物群落进行CRISPR/Cas编辑

在一项新的研究中,来自美国加州大学伯克利分校的研究人员找到了一种方法,可以同时在许多不同物种的群体中添加或修改基因,这就为所谓的“群落编辑(community editing)”打开了大门。相关研究结果于2021年12月6日在线发表在Nature Microbiology期刊上。

2021-12-23

Nat Commun:利用脂质纳米颗粒多次递送CRISPR-Cas9到多种肌肉组织中

2021年12月22日讯/生物谷BIOON/---许多难治的疾病是基因突变的结果。基因组编辑技术有望校正该突变,从而为患者提供新的治疗。然而,将该技术用于需要校正的细胞仍然是一个重大挑战。在一项新的研究中,来自日本京都大学等研究机构的研究人员报告了脂质纳米颗粒如何为治疗杜兴氏肌肉营养不良症(DMD)小鼠模型提供有效的递送手段。相关研究结果于2021年12月8

2021-12-23