Nat Med：利用CRISPR/Cas9恢复肌肉功能
图片来自iStockphoto/dra_schwartz。2017年7月18日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，研究人员利用CRISPR在小鼠体内成功地治疗一种被称作先天性肌营养不良1A型（congenital muscular dystrophy type 1A, MDC1A）的罕见疾病。这种疾病能够导致严重的肌肉萎缩和瘫痪。他们能够通过校正一种导致这种疾病的剪接位点突变恢复了这些小鼠
发现III型CRISPR-Cas系统新的作用机制
图片来自Vossman/ Wikipedia。2017年7月19日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，瑞士苏黎世大学的Martin Jinek领导的一个国际研究团队史无前例地发现细菌保护自己免受侵入性病毒攻击的一种新的防御机制。当遭受入侵时，作为细菌免疫系统的CRISPR-Cas系统产生一种化学信号来激活第二种酶，从而协助降解这些入侵者的遗传物质。这一过程非常类似于人先天性免疫系统的一种抗
Science子刊：利用抗CRISPR蛋白显著降低CRISPR-Cas9脱靶效应
图片来自Fuguo Jiang/UC Berkeley.2017年7月16日/生物谷BIOON/---CRISPR-Cas9基因编辑是基于细菌产生的保护自己免受病毒感染的策略开发出来的。如今有研究证实病毒进化出的反制措施，即被称作抗CRISPR蛋白（anti-CRISPR）的抑制性蛋白，能够被用来改进作为一种基因治疗工具的CRISPR-Cas9，从而降低可能导致不良副作用的脱靶基因编辑。在一项新的
Nature：利用体内CRISPR-Cas9筛选技术发现新的药物靶标来增强癌症免疫疗法
图片来自Nature, doi:10.1038/nature232702017年7月20日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国达纳-法伯癌症研究所和波士顿儿童医院癌症与血液疾病中心等研究机构的研究人员开发出一种新的筛查方法，即利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术在小鼠体内测试上千个肿瘤基因的功能。他们利用这种方法揭示出新的药物靶标，从而可能潜在地改进PD-1检查点抑制
利用CRISPR–Cas系统将数字视频存储到一群细菌的基因组中
2017年7月14日/生物谷BIOON/---科学家们正在努力利用DNA（即生物学生命蓝图）作为合成原材料在活细胞外面存储大量的数字信息。但是如果他们能够诱导活细胞像大的细菌群体那样使用它们自己的基因组作为能够被用来记录信息并且随后在任何时间能够获取这种信息的生物学硬盘，将会怎么样？这样的一种方法可能不仅为数据存储提供全新的可能性，而且也可经进一步改造后变成一种有效的存储设备，从而可能能够按照时间
2017年6月CRISPR/Cas亮点盘点
2017年6月28日/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 即将过去的6月份，有哪些重大的CRISPR/Cas研究或发现
首次从结构上揭示CRISPR-Cas3系统作用机制
图片来自Cell，doi:10.1016/j.cell.2017.06.0122017年7月2日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院和康奈尔大学的研究人员获得来自嗜热裂孢菌（Thermobifida fusca）的I型CRISPR复合体的近原子分辨率的图片，揭示出它的作用机制的关键步骤。这些发现提供改善CRISPR在生物医学应用时的效率和准确性所需的结构数据。相关研究结果
JCI：CRISPR/Cas9基因编辑技术有望治疗亨廷顿舞蹈症
图片来自Journal of Clinical Investigation, doi:10.1172/JCI920872017年6月20日/生物谷BIOON/---亨丁顿舞蹈症（Huntington's disease, HD）是一种遗传性神经退行性疾病。破坏脑细胞中的一种有问题的基因能够逆转亨丁顿舞蹈症病理和运动症状。亨丁顿舞蹈症是由编码一种被称作突变的亨廷顿蛋白（mutant huntingt
CRISPR-Cas9更容易发生脱靶突变吸人眼球，已导致一些CRISPR公司股票下降
图片来自iStock/Vchal。2017年6月9日/生物谷BIOON/---上周，一项研究声称CRISPR-Cas9基因组编辑技术比预期中的更容易发生错误，这让它成为了全世界的头条新闻。也因此，一些投资者出售他们持有的基于CRISPR的生物技术公司的股票，这导致一些公司的股票价格下降高达15%。但是，这项最新的CRISPR报道能够证明所有的这种恐慌是正当的吗？开发基于CRISPR的疗法的科学家们
范勇教授：CRISPR/Cas9基因编辑技术在人类胚胎水平治疗遗传病的应用
6月9日，由生物谷主办的第四届基因编辑与临床应用研讨会在沪隆重开幕。本次大会邀请到国内相关企业的专家和众多专家学者共同探讨基因编辑在临床应用中的重大突破，大会期间设有主题讨论环节，针对基因编辑技术实现规模化的临床应用面临的困难、基因编辑技术在肿瘤免疫治疗中的应用、未来会不会有更好的基因编辑技术出现, 特别是有自主知识产权的等问题进行探讨。基因编辑是近年来发展起来的可以对基因组完成精确修饰的一种技术