Cell: 新型CRISPR转录组学编辑“机器”有助于重塑转录组记忆
基因编辑技术的进步大幅提升了我们修饰人类基因组的能力。基于sgRNA介导的CRISPR- Cas9相关基因编辑技术能够在指定位点引入DNA断裂以失活基因功能或通过同源性DNA修复引导精确的DNA编辑，这些技术已针对基础DNA序列的靶向变化进行了优化，因此非常适合修复或引入致病性突变。然而，上述技术对内源性DNA修复机制的依赖提出了挑战，因为这些途径的复杂性可能使其难以进一步提升精确性。
2021年3月CRISPR/Cas最新研究进展
2021年3月31日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。2020年10月，德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做
Mol Ther: CRISPR-Cas9基因编辑技术可用于治疗地中海型贫血症
CRISPR/Cas9基因编辑技术被认为是治疗各种单基因遗传性疾病的最有希望的策略之一。在最近发表于《Molecular Therapy》杂志上的一项研究中，来自意大利费拉拉大学的Alessia Finotti教授等人首次通过CRISPR / Cas9基因编辑技术对β039地中海贫血突变进行了校正。结果证明，在对来自纯合的β039地中海贫血患者的红系前体细胞
Nature子刊：CRISPR技术揭示癌症扩散的机制
近日，惠康桑格研究所（Wellcome Sanger Institute）科学家的最新研究表明，以前与癌症无关的基因在某些癌症向肺部的扩散中起关键作用。研究小组发现，当基因LRRN4CL在小鼠中过度表达时，皮肤癌黑色素瘤更可能转移到肺部。
创新药的中国式内卷：资本扎堆、低水平重复、血海一片
今年年初，复星凯特研发的一种非常有前景的癌症疗法——CAR-T疗法进入行政审批阶段，预计很快获批，不出意外会成为国内第一款上市的CAR-T疗法。在过去两年的时间里，基于CD19靶点的CAR-T疗法成为了肿瘤治疗领域中最热门的赛道，甚至一度超过了抗癌神药PD-1。这个赛道的竞争激烈到了什么程度？目前国内有70多个PD-1的临床实验，但以
eLife：新型全基因组CRISPR筛选技术或能发现与癌症发生相关的关键通路
2021年3月17日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志eLife上的研究报告中，来自范德堡大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型全基因组CRISPR筛选技术，其或能帮助揭示80%-90%的肿瘤是如何生长的。这种新方法能够检测一种特殊的遗传开关，而该开关能诱导持续性的细胞分裂（癌症开始的标志物）。CRISPR是规律成簇的间隔短回文重复
Science子刊：反义寡核苷酸有望治疗MECP2重复综合征
2021年3月8日讯/生物谷BIOON/---许多智力障碍（intellectual disability disorder）都是由于拷贝数变异引起的，到目前为止，还没有针对这类疾病的治疗方案进行测试。MECP2重复综合征（MECP2 duplication syndrome, MDS）是一种以严重智力障碍、运动功能障碍和癫痫发作为特征的遗传性疾病。MDS是
2021年2月CRISPR/Cas最新研究进展
2021年2月28日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。2020年10月，德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做
Mol Cell：新型基因编辑技术可让CRISPR-Cas9按顺序编辑DNA
2021年2月28日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国伊利诺伊大学芝加哥分校的研究人员发现了一种新的基因编辑技术，可以随着时间的推移对序列剪切或编辑进行编程。相关研究结果近期发表在Molecular Cell期刊上，论文标题为“Sequential Activation of Guide RNAs to Enable Successive
Genome Res：科学家有望增强CRISPR剔除技术的作用效率
2021年2月22日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇刊登在国际杂志Genome Research上题为“Enhancing CRISPR deletion via pharmacological delay of DNA-PKcs”的研究报告中，来自都柏林大学等机构的科学家们通过研究揭示了如何改善CRISPR的作用效率。CRISPR 剔除（CRIS