Molecular Cancer: 颅咽管瘤中CTNNB1新突变的全基因组序列分析
颅咽管瘤(CP)是一种罕见的组织学良性肿瘤，但因其与中枢神经系统的重要结构密切相关，临床上极具挑战性。CP可分为两大亚型：造釉细胞型CP(ACP)和乳头型CP(PCP)。
Nat Biotechnol：新型先导编辑系统可在人细胞中插入完整的序列
先导编辑（prime editing）首次开发于2019年，是一种在人类细胞中进行广泛的基因编辑的精确方法，包括小型替换、插入和缺失。在一项新的研究中，来自美国布罗德研究所的研究人员开发了一种新版本的先导编辑：双先导编辑（twin prime editing, twinPE），它可以整入或置換出基因大小的DNA序列。
PNAS：程强等破解器官选择性mRNA递送系统的机制，大大扩展mRNA和CRISPR技术应用范围
近年来，mRNA作为新型制药技术，短时间内在传染性疾病及肿瘤治疗领域取得了突破性进展。然而，如何将mRNA药物安全、高效地递送到特定靶细胞并保护其免于降解是目前mRNA疗法的主要障碍之一。理想的递送载体必须是安全的、稳定的和器官特异性的。脂质纳米颗粒（LNP）是目前临床上最先进的mRNA递送载体。目前，所有正在研制或批准临床使用的新冠
Nucleic Acids Res：新型神经网络可更准确地评估CRISPR/Cas系统的DNA编辑效果
在一项新的研究中，来自俄罗斯科学院、斯科尔科沃科学技术研究所和美国国家生物技术信息中心的研究人员提出一种新的神经网络架构，可用于评估为基因编辑实验选择向导RNA（gRNA）的效果。他们的方法将促进用流行的CRISPR/Cas技术进行更有效的DNA修饰，因此将有助于开发新的策略来构建转基因生物，并找到治疗严重遗传性疾病的方法。
Cancer Res：通过CRISPR-Cas9筛选识别出有望治疗肝细胞癌的新型药物组合
来自中国香港大学等机构的科学家们成功地重新利用了一种获批的药物艾芬地尔（ifenprodil，一种血管舒张药）联合FDA获批的胰腺药物索拉非尼（sorafenib）来治疗肝细胞癌（HCC）；该项研究利用了研究人员所开发的CombiGEM-CRISPR v2.0筛选平台，其能加快科学家们在多种可能的药物组合中进行搜索，并抑制基因组中的可药用靶点从而来实现治疗肝细胞癌的目的。
我国科学家开发高效基因组序列分析工具
人类的疾病易感性和生理特征等常见性状的差异，往往由DNA序列变化造成，这些DNA片段缺失、增加、异位等变化被统称为遗传变异。全基因组关联研究（Genome-Wide Association Study，GWAS）是通过比对大量人群的遗传信息，利用统计学检测遗传变异和性状之间关联性的方法。西湖大学的研究团队开发了可用于百万级生物样本库的全基因组关联
Nat Microbiol：新研究表明可对微生物群落进行CRISPR/Cas编辑
在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校的研究人员找到了一种方法，可以同时在许多不同物种的群体中添加或修改基因，这就为所谓的“群落编辑（community editing）”打开了大门。相关研究结果于2021年12月6日在线发表在Nature Microbiology期刊上。
Nat Commun：利用脂质纳米颗粒多次递送CRISPR-Cas9到多种肌肉组织中
2021年12月22日讯/生物谷BIOON/---许多难治的疾病是基因突变的结果。基因组编辑技术有望校正该突变，从而为患者提供新的治疗。然而，将该技术用于需要校正的细胞仍然是一个重大挑战。在一项新的研究中，来自日本京都大学等研究机构的研究人员报告了脂质纳米颗粒如何为治疗杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）小鼠模型提供有效的递送手段。相关研究结果于2021年12月8
Cancer Res：借助于CombiGEM-CRISPR v2.0筛选平台，发现艾芬地尔和索拉非尼联合使用有望治疗肝细胞癌
在一项新的研究中，来自中国香港大学李嘉诚医学院的研究人员成功地将一种已获批准的血管舒张药艾芬地尔（ifenprodil）与美国食品药品管理局（FDA）批准的一线药物索拉非尼（sorafenib）联合使用，用于治疗肝细胞癌（HCC）。这项研究利用他们的CombiGEM-CRISPR v2.0筛选平台，以加快在许