iScience:科学家开发出一种新型工具 或能筛选靶向作用肿瘤抑制基因缺失的药物
来自约翰霍普金斯大学医学院等机构的科学家们通过研究描述了他们如何创造一种等基因检测盘或在遗传上相同的细胞系,旨在实现对靶向作用因肿瘤抑制基因功能缺失所驱动的癌症的药物进行大规模的筛选。
2022-09-27
首个CRISPR基因编辑疗法!美国FDA授予exa-cel(CTX001)滚动审查!
exa-cel有潜力成为全球首个获得监管批准的CRISPR基因编辑疗法,这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法,目前正被开发作为镰状细胞病(SCD)和输血依赖型β地中海贫血(TDT)。
2022-09-29
诺奖团队CasX新公司获赛诺菲10亿美元合作,推进CRISPR-NK细胞疗法
Scribe Therapeutics 致力于开发基于 CasX 的基因组编辑和递送工具——CasX-Editors,从三个方面实现更好的基因编辑工具属性——更高活性、更强特异性、更易递送性。
2022-09-30
首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel递交滚动上市申请
所有31名接受治疗的严重SCD患者在随访时间为2.0~32.3个月时,均未出现血管闭塞性危象。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在接受治疗后第四个月时占总血红蛋白水平的40%,并且得到维持。
2022-09-28
Cell子刊:我国学者开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统
这项研究扩展了微型CRISPR核酸酶工具库,并为基因治疗和工程化微型CRISPR系统提供了新的思路。
2022-09-29
科研人员建立基于CRISPR-Cas13技术的环形RNA功能筛选新方法
在该实验方法中,科研人员阐释了环形RNA BSJ位点的前导RNA(gRNA))文库设计和构建、RfxCas13d稳定表达细胞系构建、细胞水平和体内水平的功能性环形RNA筛选以及筛选结果的计算分析流程等
2022-08-10
Cell子刊:上海科技大学季泉江团队开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统
CRISPR-Cas 系统是目前最常用的基因编辑工具,但是由于传统的 Cas 核酸酶分子量普遍太大,使其在在体基因治疗的应用中受限。
2022-09-30
Science Advances:开发基于碱基编辑的全基因组扰动文库构建与筛选技术
研究人员以重要的工业生产菌株谷氨酸棒杆菌作为示例,设计了约12000条sgRNA,并构建了覆盖度为98.1%的全基因组失活文库。
2022-09-09
Science:可爱龙团队揭示能够切割蛋白的新型CRISPR工具的作用机制
CRISPR-Cas基因编辑技术早已成为生命科学领域应用最广泛的技术之一,目前基于CRISPR-Cas的基因编辑技术已广泛应用于基因校正,遗传育种等各领域。
2022-08-29