Nat Commun：囊性纤维化治疗新希望 科学家有望利用CRISPR-Cas技术剔除致病基因突变
2019年8月9日 讯 /生物谷BIOON/ --囊性纤维化是一种目前无法治愈的人类遗传性疾病，而科学家们也一直在与其抗争，特别是针对引发囊性纤维化的一些突变；近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自特兰托大学等机构的科学家们通过研究表示，他们或能利用基因编辑技术来推动CRISPR-Cas治疗引发囊性纤维化的遗传性问题。图片来源：Alessio Cos
Nat Biotechnol：研究人员开发新的机器学习模型预测CRISPR-Cas9编辑人原代T细胞的结果
2019年8月4日讯 /生物谷BIOON /——在一项近日发表在《Nature Biotechnology》上、题为"Large dataset enables prediction of repair after CRISPR-Cas9 editing in primary T cells"研究中，来自Chan-Zuckerberg Biohub、斯坦福大学、加州大学等单位的研究人员在Alexa
Adv Mater：新型纳米颗粒更高效地将CRISPR基因编辑工具递送到细胞中
2019年7月29日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自中国科学院和美国塔夫茨大学的研究人员开发出一种在肝脏中显著改善的递送CRISPR/Cas9基因编辑工具的方法。这种递送方法使用生物可降解的合成脂质纳米颗粒，将这些基因编辑工具递送到细胞中，精确地改变细胞的遗传密码，效率高达90%。根据这些研究人员的说法，这些纳米颗粒是迄今为止报道的最有效的CRISPR/Cas9递送工具之一，并且
Nat Biomed Engin：科学家利用CRISPR-Cas9成功实现T细胞重编程 有望开发出新型抗癌疗法
2019年8月1日 讯 /生物谷BIOON/ --从20世纪80年代开始，研究人员就提出了一种理念，即对患者自身的免疫细胞进行遗传修饰使其有效抵御机体感染和肿瘤，但截至目前为止，修饰后的T细胞仍然无法像天然T细胞一样有效发挥作用，这无疑限制了其在临床中使用的价值。近日，一项刊登在国际杂志Nature Biomedical Engineering上的研究报告中，来自慕尼黑工业大学的科学家们通过利用新
研究揭示anti-CRISPR沉默CRISPR-Cas9系统的分子机理
中国科学院生物物理研究所王艳丽课题组和加拿大多伦多大学Karen Maxwell课题组的合作论文Inhibition of CRISPR-Cas9 ribonucleoprotein complex assembly by anti-CRISPR AcrIIC2 在《自然-通讯》（Nature Communications）杂志在线发表。该工作报道了2.45埃的apo AcrIIC2和2.28埃的
改良CRISPR-Cas9将为耳聋带来精准基因疗法
根据世界卫生组织的数据，全世界有4.66亿人患残疾性听力损失，相当于平均不到20人中就有1人丧失听力。遗传造成的听力损失还是新生儿最常见的残疾之一。基因编辑技术的问世，为治疗基因缺陷引起的遗传性耳聋带来了前所未有的希望。最近，哈佛医学院和波士顿儿童医院的一支联合研究团队，利用优化的CRISPR-Cas9基因编辑系统，在耳聋小鼠模型上精确识别并修正内耳的致聋突变，帮助小鼠留住听力。这一概念验证的完成
Molecular Cell：剪刀卡住了——细菌使用CRISPR/Cas9的另一种方式
2019年7月10日讯 /生物谷BIOON /——CRISPR/Cas9作为一种精确的基因编辑工具，近年来在生物技术领域受到广泛的关注。在人类重新利用CRISPR/Cas9之前，它是一种内部免疫系统细菌，通过切割噬菌体的DNA，来抵御噬菌体或感染细菌的病毒。图片来源：Molecular Cell埃默里大学医学院(Emory University School of Medicine)和马克斯普朗克
2019年6月CRISPR/Cas最新研究进展
2019年6月30日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 图片来自Thomas Splettstoesser (Wi
抗病毒疗法携手CRISPR 首次消除动物体内HIV病毒DNA
《自然-通讯》最新上线了一篇艾滋病研究领域的重磅论文。科学家们开发了一种联合疗法，将持续递送抗逆转录病毒的给药系统与CRISPR-Cas9基因编辑技术相配合。根据官方新闻稿，这种疗法首次从活体动物的基因组中消除了HIV-1的DNA。研究机构评论说，这项研究“标志着在开发新疗法，治愈人类HIV感染的路上，迈出了关键一步”。根据联合国艾滋病规划署（UNAIDS）的估计，全世界每一天新增的H
GSK合作打造新一代CRISPR药物开发工具
今日，葛兰素史克（GSK）公司与加州大学（University of California）的一项合作得到了业界的广泛关注。GSK将与CRISPR技术先驱Jennifer Doudna教授，以及CRISPR筛选技术先驱——加州大学旧金山分校（UCSF）的Jonathan Weissman教授合作，创建基因组研究实验室（Laboratory for Genomics Rese