新型CRISPR基因编辑疗法迈向临床,目的是HIV功能性治愈
开发病毒感染性疾病CRISPR疗法的Excision BioTherapeutics宣布FDA已接受EBT-101的IND申请,EBT-101的首次人体I/II期临床试验即将启动,用以评估EBT-101对HIV患者的安全性、耐受性和有效性。EBT-101是一款CRISPR体内疗法,利用腺相关病毒(AAV)提供一次性治疗,目的是功能性治愈HIV感染。临床前研究
J CLIN IMMUNOL:与STAT2功能突变丧失和获得相关的人类疾病表型:病毒易感性和I型干扰素病
先天性免疫错误的重要性不仅在其本身,而且在于有关人类免疫途径的作用和调节的知识,在过去的二十年中,已经发现了一系列抗病毒I型和III型干扰素(IFN-I/III)系统活性的单基因疾病。该研究回顾了这些STAT2疾病的临床表现、发病机制和管理。
研究人员挖掘高活性CRISPR转座酶用于正交多重编辑
国际学术期刊Nucleic Acids Research在线发表了中国科学院分子植物科学卓越创新中心杨晟研究组的研究成果。该研究挖掘到一种高活性新型CRISPR相关转座酶(CASTs)。设计与调试微生物细胞工厂常需要中断一批基因和/或调试一批基因的最优剂量比。基于CRISPR-Cas9的基因组编辑工具受限于同源重组效率,难以同时编辑4
2021年8月CRISPR/Cas最新研究进展
2021年8月31日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。2020年10月,德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做
eLife:T干扰素通过平衡微生物群抑制炎症性疾病
免疫动态平衡的维持涉及宿主和微生物群之间的协同关系。典型干扰素(IFN)信号通过STAT1转录因子的参与控制对急性微生物感染的反应。
发现一种精确切割RNA的CRISPR系统---Cas7-11
研究人员发现了一种细菌酶,他们说这种酶可以扩大科学家们使用的CRISPR工具箱,使其能够轻松地切割和编辑RNA。这种他们最终命名为Cas7-11的细菌酶在不伤害细胞的情况下修改RNA靶标。
科学家开发出一种高效的迷你CRISPR基因编辑系统!
来自斯坦福大学等机构的科学家们在CRISPR研究领域取得重大突破,他们开发出了一种高效多用途的迷你CRISPR系统,常用的CRISPR系统(携带诸如Cas9、Cas12a多种版本的CRISPR相关蛋白)由大约1000-1500个氨基酸组成,而这种新型迷你CRISPR系统(CasMINI)则仅由529个氨基酸组成。
Science:新技术可在体内快速进行大规模CRISPR筛选
在一项新的研究中,研究人员开发出一种名为MIC-Drop的新技术,这种技术可使斑马鱼在大规模基因研究方面将变得更加强大。
2021服贸会心血管领域论坛召开,小干扰核酸药物引领心血管治疗革命
2021年9月3日,长期以来,心血管疾病是威胁我国国民健康的“第一杀手”,以心血管疾病为首的慢病防治与管理已成为“健康中国2030”的工作重点之一。
CRISPR大牛张锋教授发现一类极具应用潜力的新型基因编辑系统---转座子编码的RNA引导的DNA内切酶
研究人员发现了一类新的可编程的DNA修改系统,称为OMEGA,它们可能天然地参与了在整个细菌基因组中重排小片段 DNA的工作。