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Nature:重新设计的Cas9版本可让基因编辑更安全

在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学奥斯汀分校的研究人员对一种广泛使用的基于CRISPR的基因编辑工具中的一个关键组件---Cas9---进行重新设计,使得它靶向错误的DNA片段的可能性降低数千倍,同时保持与原始的Cas9版本一样的效率,使得它可能更加安全。

2022-03-08

Nature:重新设计Cas9蛋白,解决脱靶问题,让基因编辑更安全

CRISPR-Cas9基因编辑技术,通过向导RNA(gRNA)将Cas9酶靶向目标DNA序列,Cas9酶切割目标DNA双链,造成DNA双链断裂,DNA在非同源末端连接(NHEJ)修复时出错,从而实现基因敲除。然而,CRISPR-Cas9存在较为严重的脱靶效应,可能会在错位的基因位点切割DNA双链,从而导致潜在风险,这也是限制CRISPR-Cas9基因编辑临床

2022-03-05

Cell:新型CRISPR成像技术平台Perturb-map或能揭示控制机体肿瘤免疫力的特殊基因

来自西奈山Icahn医学院等机构的科学家们通过研究开发出了一种新技术,其或能以此前不可能实现的规模和分辨率将特定基因与复杂的肿瘤特征联系起来,相关研究结果或有望帮助开发出针对抗癌药物的新方法。

2022-03-20

Nature:装订肽SP9有望治疗哮喘、慢性阻塞性肺病、囊性纤维化和癌症相关肺病患者

在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心、斯坦福大学和德国乌尔姆大学的研究人员发出了第一种治疗气道中粘蛋白不受控制分泌的药物,这种不受控制分泌导致数百万患有哮喘、慢性阻塞性肺病(COPD)和囊性纤维化(CF)的美国人出现潜在的危及生命的症状,以及因癌症和癌症治疗出现的肺部疾病。相关研究结果于20

2022-03-28

Cell子刊:陈斯迪团队利用CRISPR筛选,发现增强CAR-T效果新手段

CAR-T细胞疗法通过将肿瘤检测分子引入T细胞来利用对癌症的免疫反应。在过去十年中,FDA批准了六种CAR-T细胞疗法来治疗B细胞淋巴瘤和多发性骨髓瘤。尽管早期的治疗取得了成功,但随着时间的推移,治疗的有效性往往会降低,这已经开始寻找增强T细胞功能的方法。目前还没有批准的CAR-T细胞疗法来治疗实体瘤。美国耶鲁大学遗传学副教授陈斯迪团队在 Cell 子刊 C

2022-03-12

张锋团队胜诉,被认定为发明了CRISPR真核基因编辑

  在围绕CRISPR基因编辑技术的专利纠纷中,美国专利商标局做出了有利于张锋所在的博德研究所团队的裁决。美国专利商标局已经确定博德研究所团队是第一个发明CRISPR-Cas9来编辑人类细胞并用于制造药物的团队,而不是诺奖得主 Jennifer Doudna 和 Emmanuelle Charpentier 所属的CVC团队。这一裁定指出

2022-03-03

成功利用CRISPR-Cas9靶向脂肪细胞

在一项新的研究中,Romanelli、MacDougald和他们的同事们描述了使用CRISPR-Cas9取得的新突破,这种工具已经改变了分子生物学研究,但它在脂肪组织研究中的应用一直难以捉摸。

2022-01-05

JAMA Dermatol:普通病毒HPyV9可导致器官移植受者患上严重疾病

在一项新的研究中,来自美国哥伦比亚大学的研究人员发现一种在大多数人身上不会造成伤害的普通病毒可能对器官移植受者和其他免疫力低下的人构成危险。他们发现一种称为人类多瘤病毒9(Human Polyomavirus 9, HPyV9)的普通病毒与三名实体器官移植受者的死亡有关。这些实体器官移植受者出现了严重的皮疹,然后在大约一年后因肺部和多器官衰竭死亡。

2022-03-08

Molecular Cell :清华大学刘俊杰团队开发小型、高效CRISPR基因编辑工具

  CRISPR-Cas系统已经被广泛开发并应用于各类细胞和组织的遗传或表观遗传编辑,相关技术亦被逐步用于农业育种、人类疾病治疗及生物能源生产等方面,是未来生物科技发展的重要领域。但经过近十年的研究,仅有Cas9Cas12a这两类酶能被用作高效的基因编辑工具。其中,常用的SpyCas9和AsCas12a蛋白分子量大,超过1300个氨基酸

2022-03-02