FDA批准BMS的CAR-T细胞疗法一项新适应症
该研究是一项全球性、多中心、开放标签、单臂、II期临床试验，共纳入了130例至少接受过二线治疗的复发或难治性惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者。
2024-05-16
辉瑞新型血友病长效疗法国内申报上市
2023年12月，marstacimab的生物制剂许可申请（BLA）获得了FDA和EMA的受理。其中，FDA将PDUFA日期定在2024年Q4，EMA预计在2025年Q1做出审批决定。
2024-08-17
Cell子刊：程涛/王建祥/李昕团队开发提高CAR-巨噬细胞疗法抗癌效果的新方法
该研究研究提供了可行的方法，能够显著提高人多能干细胞来源的CAR-巨噬细胞（hPSC-CAR-M）的生产及其功能，为将其应用于临床治疗奠定了基础。
2024-05-20
FDA批准甲状旁腺功能减退激素替代疗法上市
TransCon PTH是一种长效甲状旁腺激素（PTH）前药，旨在将HP患者的PTH恢复至生理水平，以解决HP导致的血钙含量降低、血液磷酸盐水平升高等问题。
2024-08-13
《细胞》：巨噬细胞这是疯了吧！科学家首次发现，巨噬细胞竟会吞噬神经髓鞘并生产脂质，喂养癌细胞
Leila Akkari团队这项研究揭示了胶质母细胞瘤劫持巨噬细胞为己所用的新机制，不仅为临床诊疗提供了潜在的标志物，也为胶质母细胞瘤的治疗提供了新靶点和新思路。
2024-08-16
Nature：簇细胞在人体肠道中充当后备干细胞
簇细胞尤其令人印象深刻的是，它们能在辐照造成的损伤中存活下来。干/祖细胞在受到这种损伤后会失去增殖能力，而簇细胞却能存活下来，并生成所有不同类型的肠道上皮细胞。
2024-10-24
长寿新突破，新型疗法或能让人们健康活到130岁！Cell Metab：定期清除高度表达p21的细胞不仅让小鼠延长寿命，而且活得更健康
每月一次的治疗不仅显著延长了小鼠的最长寿命，让它们活到了43个月，相当于人类的130岁，而且还延长了它们的平均寿命。这意味着接受治疗的小鼠活得更久且更健康。
2024-08-29
first in class基因疗法I期研究结果积极
基于队列4的积极结果，Jeune Aesthetics计划开展KB301改善肩部动态皱纹的II期研究。目前，FDA尚未批准任何注射剂用于优先美容该部位。
2024-09-03
研究人员开发出脑钙化症反义核苷酸疗法
该研究在数百个脑钙化患者中鉴定了六个原发性基底节钙化家系携带SLC20A2基因的内含子突变，并发现了SLC20A2基因内含子区域存在一些隐蔽外显子序列，且其中包含提前终止密码子。
2024-08-19