华人学者联合创立，RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资，计划明年进行临床试验
该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE，并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞，展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床相关突变的RNA编辑。
2024-08-03
谭蔚泓院士团队开发基于mRNA-LNP的体内原位CAR-M细胞疗法，增强癌症免疫治疗
该研究开发了一种mRNA-LNP递送系统，用于体内靶向定制CAR-M的腹腔编程，并进一步加深了对CAR-M疗法治疗实体瘤的调控和反馈机制的理解.
2024-10-16
Cancer Res：KRAS抑制剂和维奈托克组合性疗法有望改善胰腺癌患者的治疗疗效！
本文研究结果为未来在临床试验中利用维奈托克和KRASG12D抑制剂组合性疗法对胰腺癌患者进行治疗提供了一定的基础和理论依据。
2024-10-18
Sci Adv：对特殊基因进行抑制或有望帮助开发克服癌细胞对化疗药物顺铂耐受的新型疗法
本文研究描述了癌细胞对顺铂耐药的特殊分子机制，考虑到NPEPPS能作为药物靶点的特征，其或许有望帮助改善癌症患者的治疗结局。
2024-12-26
舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法，恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力
该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力，并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。
2024-09-23
Nat Metabol：能调节机体胰岛素稳态的Inceptor受体或有望帮助开发治疗糖尿病的新型疗法
本文研究结果揭示了机体中β细胞胰岛素转换的基本机制，并识别出Inceptor或能作为机体胰岛素降解的特殊受体。
2024-12-19
Nat Commun：靶向作用β淀粉样蛋白分子或有望帮助开发新型阿尔兹海默病预防性疗法
本文研究结果表明β淀粉样蛋白单体的清除或在阿尔兹海默病早期阶段修复神经元功能方面发挥着至关重要的作用。
2024-09-04
Adv Sci：徐涛/魏平/邱晓彦团队开发用于膀胱癌治疗的新型CAR-T细胞疗法
研究团队探讨了SIA-CIgG CAR-T细胞与FDA批准的药物联合的效果，发现组蛋白去乙酰化酶抑制剂——伏立诺他可增强CAR-T细胞裂解肿瘤细胞的能力。
2024-09-04
Cancer Immunol Res：恢复耗竭免疫细胞的功能或有望帮助开发新型靶向性癌症疗法
本文研究结果揭示了IL-3介导的细胞毒性T淋巴细胞-嗜碱粒细胞串扰在调节机体抗肿瘤免疫力中的关键作用，同时还表明，利用IL3或能作为一种有希望的手段来优化并增强癌症免疫疗法的疗效。
2024-06-21