AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Front Med：对DNA损伤修复基因进行表观遗传学沉默或能揭示一种胰腺癌疗法的潜在标志物
研究结果表明，AZD0156的表观遗传化沉默或能作为预测胰腺癌治疗中患者对ATM抑制剂产生反应的特殊生物标志物。
2024-11-23
Nature：更有效地使用CDK4/6抑制剂疗法或能让转移性乳腺癌的治疗成本大大降低
研究人员发起SONIA试验旨在找出添加CDK4/6抑制剂的两个时刻中哪一个是最好的，该试验中的所有患者都被随机分配到两组中的一组。
2024-12-06
张锋最新论文：开发最小化免疫原性的CRISPR核酸酶，为更安全的基因编辑疗法奠定基础
该研究对用于 CRISPR 基因编辑治疗的 Cas 核酸酶 SaCas9 和 AsCas12a 进行了理性工程化改造，设计出了具有最小化免疫原性的 SaCas9 和 AsCas12a 突变体。
2025-01-12
胰腺癌新疗法=生酮饮食+药物治疗？Nature揭示：禁食机制下的脂肪依赖性肿瘤会消退
研究揭示了一条新的脂肪酸诱导信号通路，能够激活特定的翻译过程，是生酮作用的核心，并为癌症治疗提供了个性化的饮食干预策略。
2024-08-22
中国科学家揭秘咽峡炎链球菌促胃癌的新机制，可改变肿瘤免疫微环境，抑制T细胞助力癌细胞
本文的发现揭示了胃癌中不同瘤内微生物特征的预后和临床意义，并揪住了咽峡炎链球菌这个有潜力的胃癌治疗新靶点。
2024-12-03
华人学者联合创立，RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资，计划明年进行临床试验
该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE，并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞，展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床相关突变的RNA编辑。
2024-08-03
CRM：哈佛/斯坦福团队借助全新算法，找到调节CD8+T细胞抗癌战斗力的新通路！
GMDF算法的优势在于既可以进行跨数据库、跨瘤种的Meta分析寻找共享性特征，也可以分析特定“场景”，例如单一瘤种或根据患者性别、年龄等特征来做定制分析。
2024-07-06
JAMA Oncol：基于细胞的免疫疗法在乳腺癌患者的早期临床试验中或能展现出一定的治疗潜力
研究人员发现，12名患者中有8名患者在仅仅接受了为期6周的免疫疗法后，其机体肿瘤的体积至少减少了50%。
2024-12-10